苯丙酮尿症(PKU)基因疗法!HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法,旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞,恢复苯丙氨酸(Phe)的正常代谢途径。
2022-02-22
国内肿瘤患者再添治疗新选择,贝伐珠单抗生物类似药新增卵巢癌、宫颈癌和胶质母细胞瘤三大适应症
据悉,自2021年11月获得NMPA上市批准用于非小细胞肺癌和结直肠癌患者的治疗后,至此,贝伐珠单抗在国内已获批五项适应症。
2022-04-29
Molecular Psychiatry:复旦大学王红艳/公晓红合作揭示自闭症核心症状的分子机制
研究他的对自闭症病例及对照人群进行测序筛查时,发现SHANK1基因编码区在两个独立病例中重复了相同的错义突变c.2621G> A (p.R874H)。
2022-04-16
Molecular Plant:破解大豆重大病害“症青”的病因
南京农业大学农业农村部大豆病虫害防控重点实验室/植物保护学院分子植物病毒学团队成员联合国家大豆产业技术体系多位专家在权威植物学期刊Molecular Plant在线发表了题为“A new
2022-04-03
iScience:阐释渐冻人症致病蛋白FUS病理性聚集的分子机制
近日,中国科学院上海有机化学研究所研究员刘聪团队研究发现渐冻人症关键致病蛋白FUS通过液-固相转化形成高度稳定且具有细胞毒性的淀粉样纤维聚集体,进一步通过低温冷冻电镜解析病理性纤维聚集体的原子结构。
2022-04-08
Nature Structural & Molecular Biology:阿尔茨海默症发病机制研究获进展
研究发现,脑内蓝斑部位的去甲肾上腺素代谢产物DOPEGAL共价修饰Tau蛋白的K353位点,促进Tau的聚集和病变的播散。
2022-04-05