Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
Cell子刊：这种脑细胞能够抑制食欲并减肥，且不产生恶心感
该研究确定了GABADVC作为一种新的食物摄入和体重的调节器，以及促进食欲的NPY神经元活性的控制器，从而为肥胖的神经基础提供了新见解。
2024-03-27
Nat Commun：新研究发现钾通道视紫红质可高效抑制神经元
光遗传学是一种将特定细胞进行生物工程改造的技术，在这些细胞中加入对光敏感的蛋白作为开关，使人们能够精确控制这些细胞的电活动。
2024-05-29
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
2023-10-23
Nat Chem Biol | 浙江大学吕志民/许大千揭示代谢酶FBP1调控端粒长度与细胞衰老决定肿瘤生长的新机制
该研究揭示了FBP1蛋白磷酸酶活性对肿瘤和正常细胞中TERT活性差异调节的一个未知的关键机制。
2024-04-01
Cell子刊：这种抑制脂肪生成的新型细胞，为肥胖治疗带来新思路
该研究强调了不同脂肪微环境的分子和细胞独特性，发现了抗脂肪生成的IGFBP2+网膜细胞亚群，为网膜hASPC的有限的脂肪生成能力提供了新的理论基础。
2024-05-15
