Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
Nat Commun：利用CRISPR/Cas9介导的A2AR基因缺失可显著增强CAR-T细胞抵抗一系列癌症的疗效
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---一种称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法的癌症免疫疗法是革命性的，因为它已经产生了非常有效和持久的临床反应。CAR是一种工程化的合成受体，其功能是重新引导淋巴细胞（最常见的是T细胞）识别和消除表达特定靶抗原的细胞。CAR与细胞表面上表达的靶抗原的结合不依赖于MHC 受体，从而导致强有力的T细胞活化
PNAS：Nox4的基因缺失或可促进肿瘤的发展
2021年4月26日 讯 /生物谷BIOON/ —活性氧（ROS）通常被认为是危险的，因为它们会引发氧化应激，这与许多慢性疾病的发展有关，例如癌症和心血管疾病等。然而，ROS除了会引起细胞损伤并促进癌症的发展之外，机体所有细胞还利用ROS进行信号传递和促进细胞稳态。ROS通过NADPH氧化酶-4(NOX4)产生少量H 2 O 2，并维持信号传递功能，进而抑制炎症反应。
Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
声佗牙骨传导听力系统取得CE认证 进一步加大海外市场布局
日前，声佗医疗科技（上海）有限公司（以下简称声佗医疗）发布消息称，其自主研发的牙骨传导听力系统，通过公告机构DNV（CE2460）的93/42/EEC合格评定，取得CE认证证书，这是继美国FDA，中国国家药监局审批获注册证后的另一重要市场的上市许可。公告显示，93/42/ECC指令，即医疗器械MDD指令，旨在确保商品在欧盟社区内的自由流通，同时为患者，用户和
Science论文解读：SARS-CoV-2刺突蛋白反复出现的序列缺失导致抗体逃逸
2021年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员发现在一种反复出现的进化模式中，SARS-CoV-2冠状病毒通过选择性地缺失它的遗传序列中的一小部分来逃避免疫反应。相关研究结果于2021年2月3日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Recurrent deletions in the SARS-CoV
Sci Adv：中国科学家揭示肠道微生物群落的缺失与儿童患自闭症谱系障碍之间的密切关联！
2020年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自北京大学等机构的科学家们通过研究在自闭症谱系障碍（ASD，autism spectrum disorder）儿童机体中发现了肠道微生物的缺失，文章中研究人员揭示了出现这一现象的机制和原因。此前研究结果表明，肠道微生物组的问题或许是儿
PNAS：肝脏中特殊激酶的缺失或会诱发2型糖尿病
2020年9月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自百年纪念学院等机构的科学家们通过研究发现，肝脏中缺失一种名为鞘氨醇激酶2(SphK2，sphingosine kinase 2)的特殊酶类或会导致机体出现明显的胰岛素抵抗
382个核苷酸的缺失或会让SARS-CoV-2的感染变得更加温和！
2020年9月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志The Lancet上题为“Effects of a major deletion in the SARS-CoV-2 genome on the severity of infection and the inflammatory response： an observationa