NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
2021-06-30
美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab突破性药物资格(BTD)!
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
2021-06-24
揭示APOE免疫疗法可减少脑淀粉样血管病和淀粉样蛋白斑块，同时改善脑血管功能
2021年2月22日讯/生物谷BIOON/---随着人们年龄的增长，一种称为β淀粉样蛋白（Aβ）的正常脑蛋白常常开始在大脑中聚集成有害的淀粉样蛋白斑块。这种斑块可能是通往阿尔茨海默病痴呆症的第一步。当它们在大脑血管周围形成---这种症状称为脑淀粉样血管病（cerebral amyloid angiopathy）---时，淀粉样蛋白斑块也会提高中风的风险。几种
2021-02-22
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
2020-10-09