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Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

Nature子刊:叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗,实现“闻香治病”

该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达,为合成生物学提供了新的调控工具,也为可控性的基因治疗研究提供了新方法,有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。

2024-02-12

研究揭示原发性失眠治疗药物的有效性和耐受性

北京大学第六医院院长陆林院士团队全面评估了不同药物在治疗原发性失眠的有效性和耐受性等方面的优劣势,为临床治疗原发性失眠障碍提供循证依据。

2024-01-19

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Clin Cancer Res:派姆单抗维持疗法或有望治疗人类侵袭性乳腺癌

本文研究结果表明,派姆单抗单药治疗或能让患者产生持久的疗法反应,具有较高基线T细胞克隆性的患者在使用派姆单抗后会出现疾病持久的控制效应。

2024-04-27

免疫上皮串扰启发呼吸系统疾病治疗新思路

该研究结果发表在《科学免疫学》上,将有助于揭示儿童肺部疾病背后的机制。

2023-12-22

Cell Stem Cell:人类淋巴瘤类器官,推进滤泡性淋巴瘤精准治疗

该研究开发的患者来源的淋巴瘤类器官(PDLO)为推进滤泡性淋巴瘤(FL)精准医疗提供了坚实的平台,包括患者特异性建模、高通量筛查、TME特征识别和治疗反应评估。

2024-02-27

Med:新研究表明低剂量放射疗法有望治疗心力衰竭

在一项新的研究中,来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员率先使用放射疗法---一种通常用于治疗癌症的策略---来治疗患有一种危及生命的名为心室性心动过速(ventricular tachycard

2023-12-22

Cancer Cell:单细胞测序确定胶质母细胞瘤免疫治疗新靶点

该研究对24个化疗前后的肿瘤组织进行了单细胞RNA测序,分析了神经母细胞瘤中的免疫调节相互作用,以确定优化免疫治疗效果的策略。

2024-01-15

科研团队提出复发转移鼻咽癌治疗新方案

该研究是全球首个鼻咽癌一线免疫联合化疗对比单纯化疗有统计学差异的生存获益的III期临床研究,为特瑞普利单抗联合化疗成为新的鼻咽癌一线标准治疗提供了确凿证据,彰显了中国学者在肿瘤免疫治疗临床研究领域的引

2023-12-11