宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。
2023-08-02
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
《自然·神经科学》:慢性疼痛第一次被“看见”了!
这次人们首次实现长期观察慢性疼痛下的大脑活动,并在其中找到慢性疼痛的生物标志物。Prasad Shirvalkar等人发现,ACC脑区和OFC脑区分别在急性疼痛和慢性疼痛中扮演重要角色
2023-05-25
《细胞·代谢》:一次给药,控糖7周!中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略,单次侧脑室注射FGF4,可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1,提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率,同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性,跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收,进而发挥持久控糖效果。
2023-06-09
曾2次遭FDA拒绝,渐冻症干细胞疗法BLA终获审查,老牌上市公司能否获「绿灯」?
近日,干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.(以下简称为“Brainstorm”,NASDAQ:BCLI)宣布 FDA
2023-06-14
复宏汉霖2023年第一季度营业收入高速增长,核心产品销售强劲
作为一家国际化的创新生物制药公司,复宏汉霖致力于为全球患者提供可负担的高品质生物药,已成功上市5款产品。公司把握产品差异化优势,匹配精确的市场策略及精细化管理,积极优化商业化布局,持续扩大产品市场覆盖
2023-04-17
一次基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认
2023-06-15