全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
GLP-1RA治疗T2DM患者具有明确的心血管获益，与其抗动脉粥样硬化密不可分！
截止至目前为止，糖尿病仍然是全球范围内的重大疾病之一，根据国际糖尿病联盟（IDF）的数据，2019年全球糖尿病患病率估计为9.3%，约有4.63亿人患有糖尿病。
2024-04-26
皖南医学院的研究者们揭示了TRIM28是非小细胞肺癌的潜在治疗靶点
据报道，肺癌是世界范围内癌症相关死亡的主要原因，主要是由于其诊断阶段往往较晚，有转移潜力，并且对治疗干预有耐药性。癌症的一个特征是其通过各种机制逃避免疫监视的能力，包括免疫检查点通路的失调。
2023-12-06
Nature：减少T细胞的压力或能更好地治疗癌症患者
来自Salk研究所等机构的科学家们通过对小鼠和人类组织样本中多种癌症类型进行研究，发现了T细胞耗竭和机体交感压力反应（“战斗或逃跑”）之间的关联。
2023-09-30
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
基于NGS的错配修复缺陷检测相比标准方法，能够识别更多的免疫治疗获益乳腺癌患者
近日，美国布列根和妇女医院的Amin H. Nassar及其同事们发表在《癌细胞》期刊上的论文[1]，揪出了当前指南中MMR标准检测方法的漏洞，并提供了能够帮助更多乳腺癌患者从免疫治疗中获益的方法。
2024-01-04
Cell Rep Med：科学家有望利用iNKT细胞平台来治疗人类癌症
来自Perelman医学院等机构的科学家们通过研究推测，如果从具有某些特征的供体中提取出allo-iNKTs，或许就能帮助抵御机体自身的排斥反应且不需要进行额外的基因编辑操作。
2023-10-27
中国科学院研究者们揭示了CLDN18融合突变改善了胃癌卵巢转移患者对紫杉醇治疗的肿瘤反应
本研究阐明了原发性胃肿瘤和转移性卵巢肿瘤，以及同步和异时性卵巢转移之间存在的不同突变特征。
2024-05-22