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Science子刊:新研究详细描述了舞蹈病的两种蛋白标志物在患者中的动态变化

2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)是一种无法治愈的神经退行性疾病。在一项新的为期两年的纵向研究,来自英国伦敦大学学院等研究机构的研究人员揭示了与亨廷顿舞蹈病有关的两种蛋白如何随着时间的推移在患者和携带导致这种疾病的基因突变的尚未有症状的人中发生变化。通过详细说明这两种疾病标志物的动态变化

2020-12-20

elife:光遗传学帮助开发动物模型

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性神经退行性疾病,其特征是由于大脑纹状体核中神经元的变性导致运动,认知缺陷和精神疾病的改变。 UB神经科学研究所(UBNeuro)的研究人员领导的一项研究对这种疾病的发展所涉及的神经元回路之一进行了描述:背外侧纹状体核(DSL)中的次级运动皮层(M2)的连接。

2020-11-12

Brain Commun:肠道紊乱与症之间的关系

一项针对亨廷顿氏病(HD)患者肠道微生物组的临床研究发现,它不仅是一种大脑疾病,而且是一种身体疾病。

2020-08-08

EMBO J: 新研究有助于治疗舞蹈症

在最近一项研究中,科学家们发现了一种名为“ TBK1”的酶在调节亨廷顿蛋白的降解和清除中起着核心作用。

2020-08-07

Science:舞蹈病改变人类神经发育

2020年7月17日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。这种疾病是由亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)编码基因发生突变引起的。患有HD的人会经历沮丧、易怒以及其他神经系统和行为问题。他们也可能在处理信息和控制身体动作方面有困难。虽然HD是一种晚期表

2020-07-17

全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)在中国获批上市,治疗舞蹈病和迟发性运动障碍!

梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

2020-05-23

Nat Commun:基因疗法有助于治疗

亨廷顿舞蹈病(HD)是一种罕见的,由基因突变和大脑纹状体区域的神经变性引起的遗传性疾病,其特征是肢体出现类似于舞蹈的异常运动。暨南大学脑修复中心的陈功博士领导的研究小组开发了一种新型基因疗法,可在亨廷顿小鼠模型中再生功能性新神经元。该研究成果已于2020年2月27日发表在《nature communications》杂志上。

2020-03-01

舞蹈症“首个疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停,III期不受影响!

2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月

2020-03-09

舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

2020-02-19

Cell Rep:新研究揭示关键蛋白

杜克大学的一个研究小组发现了一种名为亨廷顿蛋白的基因的新功能,该基因的突变是亨廷顿氏病发生以及恶化的基础。

2020-01-22