PNAS：关键基因导致亨廷顿舞蹈症过早地发生
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项研究发现一种导致亨廷顿病的遗传基因从早期就影响大脑发育，尽管大多数患者在30至50岁之间不会出现疾病症状。这项研究的结果由卡迪夫大学，埃尔兰根 - 纽伦堡大学和隆德大学做出。这一小鼠水平的研究可以帮助科学家们在未来开发新的治疗方法，即从年轻时开始治疗，延迟这种疾病的发生。（图片来源：www.pixabay.com）亨廷顿氏病是由遗传缺陷基因
Nat Commun：新系统帮助治疗亨廷顿症
2018年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自Cologne大学的神经学家David Vilchez博士等人在亨廷顿症的发病原理方面取得了新突破。他们开发出了一类新的系统，能够阻断毒性蛋白的累积，而后者则是导致疾病发生的原因。相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。首先，作者等人分离了患者体内的细胞，并通过诱导产生了ips细胞。这类细胞能够分化成
亨廷顿舞蹈症新药！罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）与合作伙伴Ionis近日联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予IONIS-HTTRx（又名RG6042）治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）的优先药物资格（PRIME）。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的药物，同时也是Ionis公
研究发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。亨廷顿病（HD）与阿尔茨海默病（AD）、帕金森氏病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）并称为四大神经退行性疾病，又称神经变性病（Neurodegenerative Disorders）。该类疾病会随着时间推移而恶化，进而导致神经元退行变性、死亡，严重影响中、
Cell：世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国诞生
国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果：以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年，首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该成果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队共同完成，论文共
我国科学家培育出亨廷顿舞蹈病猪模型
2018年4月1日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病，是由一种编码导致脑细胞死亡的毒性蛋白的基因引起的。在一项新的研究中，利用基因工程技术，来自中国暨南大学、中科院广州生物医药与健康研究院、吉林大学、中山大学附属第一医院和云南农业大学等研究机构的研究人员构建出HD猪模型。他们预计这种HD猪模型可能是一种测试HD疗法的
亨廷顿病竟然可能成为抗击癌症的新武器
亨廷顿病（Huntington's disease）是常染色体显性遗传性神经退行性疾病，是一种导致大脑神经细胞死亡的致命性遗传性疾病，亨廷顿病使患者在最佳工作年龄阶段发生身体和心智能力的退化，并且无法治愈。其通常在40~50岁左右发病，发病后平均生存15~20年，亨廷顿病一般是致死性的，尚无有效的治疗方法。但是与普通人群相比，亨廷顿病患者患癌几率最多可降低80%。为了弄清亨廷顿病与癌症
亨廷顿舞蹈症新药可清除高达60%的致病蛋白
近日，专注于反义药物开发的Ionis Pharmaceuticals公布了在研新药IONIS-HTTRx（RG6042）治疗早期亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，HD）患者的1/2期研究取得的积极顶线数据。这些数据表明IONIS-HTTRx（RG6042）是首个能够降低HD患者致病蛋白质的新药。结果公布在第13届CHDI HD年度会议上。HD是一种罕见的遗传神经退
罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极
近日，Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据，该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx（RG6042）支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示，他们发现，使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40％，有些患者减少了60％。而且他们补充说，取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道，正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大
一种癌症药物或能有效治疗亨廷顿氏症！
2017年12月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自杜克大学神经退化和神经治疗中心的研究人员通过研究发现，一种用于治疗特定癌症的药物或能有效治疗亨廷顿病，相关研究或能帮助研究人员理解这种药物和其它药物如何有效治疗多种神经变性疾病，比如阿尔兹海默病、肌萎缩侧索硬化症和帕金森疾病等。图片来源：Wik