“渐冻症”新药！Albrioza获全球首个监管批准：显著改善临床功能下降，降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
Cells：特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C（tenascin C）和腱生蛋白R（tenascin R）在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
2022-06-23
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
RMD Open：大多数常见的过敏症并不会增加人群患类风湿性关节炎的风险
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究发现，大多数常见的过敏症或许与类风湿性关节炎并无关联，但包括动物皮屑过敏和异位性皮肤炎等一些过敏性疾病或与类风湿性关节炎风险增加有关。
2022-06-24
Molecular Autism:揭示自闭症相关蛋白POGZ参与调控干细胞干性和神经诱导的分子机制
该研究发现POGZ通过与esBAF复合物互作参与神经诱导分化的机制，而BAF复合物活性异常已被广泛证实与多种神经系统发育缺陷有关。
2022-06-14
Cell：天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。
2022-06-17
艾伯维口服CGRP受体拮抗剂Qulipta在美国申请新适应症：显著减少每月偏头痛!
如果获得批准，Qulipta将成为首个具有宽泛偏头痛预防性治疗适应症的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂（gepant），涵盖CM和发作性偏头痛（EM）
2022-06-23
剑桥大学团队用“温度计”测到驱动痴呆症的关键蛋白会让细胞“燃烧”
该团队表示，这是首次在活细胞中发现Aβ42蛋白的伸长直接导致细胞平均温度升高的现象。 随后的一项实验中，研究人员向细胞添加一种小分子化合物MJ040，阻止了Aβ42的聚集，并避免了细胞温度升高。
2022-06-13