拓臻生物FXR激动剂TERN-101获美国FDA快速通道资格！
2019年10月30日/生物谷BIOON/--拓臻生物（Terns Pharmaceuticals）是一家专注非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和癌症创新疗法研发的全球生物制药公司。近日，该公司宣布其候选药物法尼醇X受体(FXR)激动剂TERN-101已获得美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗NASH适应症的快速通道资格认定（Fast Track Designation）。快速通道资格（FTD）旨在
Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
Nat Commun：开发出能快速准确检测早期肝脏疾病的新型无创诊断技术
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自乔治亚州立大学的科学家们通过研究开发了一种用于MRI测试的更安全、敏感的造影剂，其有望提供有效、非侵入性的方法来对早期肝脏疾病（包括肝纤维化等）进行诊断。图片来源：CC0 Public Domain研究者Jenny Yang说道，这是该研究领域的一个革命性的改变
促进听力恢复 创新再生疗法获得FDA快速通道资格
今日，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，被FDA授予了快速通道资格，并在治疗感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期实验中，实现首例患者给药。人类的多种听力缺陷都是由内耳毛细胞损伤和/或丧失引起的。据世界卫生组织（WHO）估计，目前全
欧盟授予单抗teplizumab优先药物资格，疾病风险降低50%，发病推迟至少2年
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --Provention Bio是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发拦截和预防免疫介导疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予teplizumab（PRV-301）优先药物资格（PRIME），用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）。今年8月，teplizumab还获美国FDA授予了突破性药物资格（BTD）。PR
AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO
创审批记录！Vertex突破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA批准，可治疗90%患者！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F5
Cell Rep：揭示恶性胰腺癌快速生长的原因
2019年10月20日讯 /生物谷BIOON /--一项关于胰腺癌的新发现揭示了胰腺癌是如何促进其生长的，并可能有助于解释前景看好的抗癌药物是如何起作用的--以及它们对哪些癌症无效。这一发现有一天可能会帮助医生决定哪种治疗方法对病人最有效，从而使他们得到最好的结果。"胰腺癌是一个非常棘手的问题。长期以来，这一直是一个非常困难的问题。与其他肿瘤相比，胰腺癌患者的存活率非常低，"弗吉尼亚大学医学院和U
JACS：新研究能够快速简单地制备脂蛋白
2019年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --人体的某些蛋白质不仅由氨基酸组成，而且存在脂质“修饰”。这种修饰及大地影响了蛋白质的生物学功能。其中一个例子是Ras蛋白，它在多种类型的癌症的发生中发挥着作用。研究表明，只有Ras在借助“脂质分子”与细胞膜“锚定”结合的情况下才具有活性，并引发癌症。 更好地了解人体中的这些生物学过程可以大大加快新药和癌症疗法的开发。最近，来自TU大学
创新补体抑制剂获快速通道资格 治疗急性自身免疫性疾病
今日，致力于开发神经退行性和自身免疫疾病新疗法的生物医药公司Annexon Biosciences宣布，美国FDA授予其靶向补体蛋白C1q的单克隆抗体ANX005快速通道资格，治疗格林-巴利症候群（Guillain-Barré Syndrome，GBS）患者。此前，FDA已经授予ANX005孤儿药资格。GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，是由于患者自身的免疫系统攻击其外周神经系统导致