人类认识帕金森病二百多年，知道如何辨识防治吗
4月11日是世界帕金森病日，人类认识帕金森病已逾200年。伴随着我国人口老龄化的加剧，专家认为，公众应更多关注帕金森病，提高对帕金森病的预防意识和辨别能力，做到早期诊断、治疗，有效缓解病程，减轻帕金森病对个人和家庭带来的痛苦和负担。“僵、慢、抖”是早期主要症状帕金森病并不罕见，可见于从青少年到老年的各个年龄段，随着年龄的增长，患病比例逐渐增高。首都医科大学宣武医院功能神经外科主任医师李
同种异体δγT细胞疗法！TCB公司启动新型T细胞疗法TCB002治疗急性髓性白血病(AML) I期临床
2019年04月28日/生物谷BIOON/--TC BioPharm（TCB）是一家异基因CAR-T免疫肿瘤学产品的开发商，以及γδT（GDT）细胞疗法领域的领导者。近日，该公司宣布已启动TCB002治疗急性髓性白血病（AML）的一项I期临床研究（NCT03790072）。TCB002是一种由已激活的和扩增的GDT细胞组成的异基因细胞疗法。该项研究于2018年底获得监管批准，患者招募于2019年1
Cell Stem Cell：找到白血病的致命弱点！有效无毒的新疗法呼之欲出！
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——一项关于致命血癌的新发现可以帮助开发出比现有化疗副作用小得多的新药。这一发现可能导致新的治疗方法，在不损害健康血细胞的情况下，有效地消除急性髓性白血病(AML)患者体内的血癌细胞。研究人员发现了体内的一种蛋白质在白血病中起着关键作用。图片来源：Cell Stem Cell白血病是一种恶性白细胞癌，存活率极低。研究表明，一种被称为YTHDF2的蛋白质
罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
罕见病新药！蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
新一代T细胞疗法！新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格，治疗白血病(ALL)
2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司，是T细胞编程和制造技术的领导者，专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的孤儿药资格（ODD）。AUTO3是一种自体富集T细胞，经单个逆转录病毒载体修
Abcam和MJFF携手开发帕金森病关键靶点抗体
Michael J. Fox基金会是全世界最大的非营利性帕金森病研究资助机构。基金会在2000年由演员Michael J. Fox创立，它的使命和最终目标是找到这种不治之症的治愈方法。近日，Abcam与Michael J. Fox基金会（MJFF)开展合作，共同利用双方优势进行帕金森病相关基础研究工具的开发与生产，以支持帕金森病治疗的发展。“我们早前发现，研究人员在对帕金森病进行研究时，会在实验中
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
Poxel糖尿病口服疗法3期临床取得成功
糖尿病口服疗法是近年来的一个热点。今日，致力于针对代谢疾病开发创新疗法的生物医药公司Poxel与合作伙伴大日本住友制药（Sumitomo Dainippon Pharma）联合宣布，其糖尿病创新口服疗法imeglimin在一项3期临床试验中斩获成功。作为一种影响广泛的代谢疾病，2型糖尿病在全球有2亿多名患者。由于胰岛素抵抗现象，单纯使用胰岛素并不能很好地改善这些患者的病情，他们也因此需
治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运