Cell Stem Cell：找到白血病的致命弱点！有效无毒的新疗法呼之欲出！

2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——一项关于致命血癌的新发现可以帮助开发出比现有化疗副作用小得多的新药。这一发现可能导致新的治疗方法，在不损害健康血细胞的情况下，有效地消除急性髓性白血病(AML)患者体内的血癌细胞。研究人员发现了体内的一种蛋白质在白血病中起着关键作用。

图片来源：Cell Stem Cell

白血病是一种恶性白细胞癌，存活率极低。研究表明，一种被称为YTHDF2的蛋白质是触发和维持疾病所必需的，但维持健康细胞的功能却不需要这个蛋白质。这表明YTHDF2是治疗白血病的一个有希望的药物靶点。由爱丁堡大学和伦敦玛丽女王学院联合领导的研究小组进行了一系列实验，研究了YTHDF2在血癌中的作用。

对白血病患者捐献的血液样本的测试显示，这种蛋白质在癌细胞中含量丰富，而小鼠实验发现，这种蛋白质是引发和维持疾病的必需物质。进一步的测试使科学家能够确定干扰YTHDF2功能的生物途径，通过这种途径可以选择性地杀死血癌细胞。重要的是，他们还发现该蛋白并不支持健康血液干细胞的功能，而健康血液干细胞负责所有正常血细胞的生成。事实上，在没有YTHDF2的情况下，血液干细胞更加活跃。

这项与曼彻斯特大学、哈佛医学院和图尔大学合作的研究发表在《Cell Stem Cell》上。这项研究得到了英国癌症研究中心和Wellcome公司的支持。这项研究的负责人之一、伦敦玛丽女王学院Barts癌症研究所的Kamil Kranc说:“我们的研究为白血病中癌症干细胞的靶向治疗奠定了基础，同时提高了正常血液干细胞的再生能力。我们希望这将为癌症治疗带来新希望。”

爱丁堡大学生物科学学院的Dónal O'Carroll教授也是这项研究的负责人之一。他说:“这项研究表明，一种新型药物有望成为癌症和再生医学治疗的基础。”（生物谷Bioon.com）

参考资料：

Jasmin Paris et al. Targeting the RNA m6A Reader YTHDF2 Selectively Compromises Cancer Stem Cells in Acute Myeloid Leukemia. Cell Stem Cell. DOI:https://doi.org/10.1016/j.stem.2019.03.021