Science子刊：揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制
2018年12月5日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式存
帕金森病最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式
澳大利亚阿尔茨海默病新疗法将临床试验
据澳大利亚媒体近日报道，一种有望逆转阿尔茨海默病患者病情并恢复大脑记忆功能的新疗法将于明年在澳大利亚进行临床试验。阿尔茨海默病又称老年痴呆症，症状包括记忆障碍、失语以及行为改变等。过去研究认为，该病的一大成因是贝塔淀粉样蛋白在脑中积聚形成斑块，导致脑细胞死亡。这项疗法使用超声波技术激活脑中的小胶质细胞，以清除患者脑部的淀粉样蛋白斑块。主持研究的澳大利亚昆士兰大学教授于尔根·格茨说，人体
罕见病新药！美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞（CART）技术的新型免疫疗法和基因疗法，用于罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
治疗急性髓细胞白血病的新疗法
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --快速筛查白血病细胞的药物敏感性和耐药性的进展使科学家更接近于针对急性髓性白血病（AML）的患者定制治疗。对白血病干细胞的药物反应的研究可以揭示为什么一些治疗尝试不成功或为什么最初有希望的治疗结果不能维持。AML是某些血液形成细胞的严重疾病。在这种疾病中，骨髓中通常发育成白细胞的某些早期前体细胞不能正常成熟。它们仍被冷冻为原始细胞，称为胚细胞，无
深挖2型糖尿病疗法 诺和诺德将利用AI进行新研究
近日，丹麦制药公司诺和诺德宣布与位于英国牛津的e-therapeutics公司进行研究合作，两家公司将使用e-therapeutics的专有Network-Driven Drug Discovery（NDD）平台，寻找针对2型糖尿病特定领域的、新的生物机制治疗方法。E-therapeutics公司拥有一个药物发现平台，可以分析生物网络以及药物可能产生的效用。该公司不只是寻找改变疾病路径
X连锁慢性肉芽肿病最新基因疗法：恢复患者免疫长达1年
Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司在美国血液学会（ASH2018）年会上公布了基因疗法OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的临床概念验证证据。这些临床概念验证数据来自接受单剂量OTL-102治疗的7例（年龄2-27岁）受X-CGD严重影响的患者，OT
蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病 艾伯维达成研发合作
今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解AD和PD患者大脑中积累的有毒蛋白，从而停止或逆转疾病进程。AD和PD是最常见的神经退行性疾
新型干细胞疗法有望彻底根治白血病
2018年12月4日 讯 /生物谷BIOON/ --干细胞移植能有效治疗白血病，然而在很多情况下，来自供体的免疫细胞却会攻击受体患者机体的健康组织，从而产生致死性的后果，近日，一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告中，来自苏黎世大学等机构的科学家们通过研究鉴别出了一种在该过程中扮演关键作用的特殊分子，阻断该分子的功能就能明显改善接受干细胞移植疗法
日本首次利用iPS细胞治疗人类帕金森病
日本京都大学9日宣布,该校研究人员已经开展了利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森病的临床试验,向一名患者脑部移植了由iPS细胞培养的神经祖细胞。这种疗法在全球尚属首次使用。京都大学医学部附属医院9日在记者会上介绍了这例移植手术。手术于今年10月完成,患者是一名50多岁的男性,被移植的是由他人iPS细胞培养的多巴胺神经祖细胞。在约3小时的移植手术中,医生向这名患者脑部注入了约240万个多巴胺神