Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
罕见病新药！Amicus公司庞贝氏症二代疗法AT-GAA斩获美国FDA突破性药物资格
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Amicus Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化新型高质量药物用于治疗罕见代谢性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AT-GAA治疗晚发型庞贝氏症（late onset Pompe disease，LOPD）的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，AT-GAA是有史以来第一个获得BTD的庞贝氏
J Par Dis：干细胞疗法有助于缓解帕金森症
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近一项研究，细胞替代疗法可能在将来减轻帕金森病（PD）的运动症状方面发挥越来越大的作用。在最近发表在《Journal of Parkinson's Disease》杂志上的文章中，作者讨论了新开发的干细胞技术如何用于治疗疾病，以及干细胞治疗的巨大希望和重大挑战。今天最常见的PD治疗是通过多巴胺调节增强脑中黑质纹状体通路的活性，从而增加纹状体
强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相
靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
日前，致力于罕见病新药研发的Alexion Pharmaceuticals公司宣布与临床阶段生物技术公司Caelum Biosciences达成一项合作，为治疗免疫球蛋白轻链（AL型）淀粉样变性开发靶向疗法。AL型淀粉样变性是一种罕见的全身性疾病。错误折叠的免疫球蛋白轻链聚集形成纤维，堆积在组织的内部和周围，导致广泛且不断加重的器官损伤。确诊患者的中位生存期不足18个月，最常见死亡原因
亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无
EbioMedicine：科学家开发出治疗恶性白血病的新一代化合物疗法
2019年2月2日 讯 /生物谷BIOON/ --长期以来，科学家们一直在寻找治疗复发性急性髓系白血病（AML）患者的新型疗法，急性髓系白血病是一种恶性的致死性血液癌症，据美国癌症协会数据显示，每年大约会有19520例新发病例，而且会有10670位患者死亡。图片来源：Purdue Research Foundation image/Hope Sale近日，一项刊登在国际杂志EbioMedicine
罕见病基因疗法！Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过开发治愈性基因疗法，改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台，包含了超过100种腺相关病毒（AAV）载体，可以用于基因疗法的递送。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法，开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质
IL-2受体靶向免疫疗法！Leukotac治疗移植物抗宿主病（SR-aGvHD）III期临床显著延长患者生存
2019年01月25日/生物谷BIOON/--Elsaly Biotech是一家专注于免疫肿瘤学的生物技术公司。近日该公宣布，评估抗体药物inolimomab治疗急性类固醇抵抗移植物抗宿主病（SR-aGvHD）III期临床研究INO-107长达8.5年的首批长期随访分析数据已发表于国际血液学杂志《Blood Advances》。这些数据证明了Leukotac（inolimomab）在SR-aGvH
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的