罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
罗氏超级流感药物Xofluza扩大到儿童人群
罗氏公司近期宣布其第三阶段MINISTONE-2临床试验达到主要终点，表明Xofluza（巴罗沙韦，marboxil）与达菲（奥司他韦， Tamiflu）相当，对流感患儿有良好的耐受性。MINISTONE-2试验比较了Xofluza和达菲对1到12岁流感儿童的疗效。试验包含两个队列：5岁至12岁和1岁至5岁的患者，随机选择他们在5天内每天两次接受一剂Xofluza或Tamiflu，并根
艾滋病二线治疗！GSK二合一药物Dovato（DTG/3TC）III期临床疗效媲美TAF多药方案
2019年07月25日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在墨西哥城举办的2019国际艾滋病学会艾滋病科学会议（IAS 2019）上公布了来自III期临床研究TANGO的48周积极数据。结果显示，在已实现病毒学抑制且病情稳定的HIV-1成人患者中，单一
艾滋病一线治疗！GSK二合一药物Dovato(DTG/3TC)疗效媲美标准三药方案(DTG+TDF/FTC)
2019年07月25日/生物谷BIOON/--ViiV Healthcare是一家由葛兰素史克（GSK）控股、辉瑞（Pfizer）和盐野义（Shionogi）持股的HIV/AIDS药物研发公司。近日，该公司在墨西哥城举办的2019国际艾滋病学会艾滋病科学会议（IAS 2019）上公布了评估每日一次二药方案（2DR，dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC）与HIV-1标准一线
全球首创银屑病治疗药物本维莫德乳膏获批上市
近日，在“重大新药创制”国家科技重大专项持续支持下，由北京文丰天济医药科技有限公司研制的本维莫德乳膏（商品名：欣比克），经优先审评审批程序，获得国家药品监督管理局批准上市。本维莫德乳膏是全球首创、拥有完整自主知识产权的1类新药，用于局部治疗成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。由冠昊生物控股子公司天济医药研发的本维莫德，是一种酪氨酸蛋白激酶抑制剂，可通过抑制T细胞酪氨酸蛋白激酶，
新发现化合物有望成新的治疗糖尿病药物先导结构
记者7月17日从河北大学获悉：河北大学教授罗都强团队和中国热带农业科学院研究员赵友兴团队合作，发现四个对蛋白质酪氨酸磷酸酶有较强活性的新骨架吲哚萜类化合物，该化合物有望成为新的治疗糖尿病的药物先导结构。相关研究成果近日发表于《有机化学通讯》。糖尿病已经成为现代人类健康杀手之一。研究表明，在胰岛素信号转导过程中，蛋白质络氨酸磷酸酶将自身磷酸化活化的胰岛素受体去磷酸化，或将胰岛素受体底物中
杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra广泛临床项目数据，显示持久疗效、安全及生活质量获益
2019年07月10日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病新药Hemlibra（emicizumab）多项关键研究的新数据。此次会上，罗氏总共呈现来自其血友病项目的21份摘要，包括5份口头报告。来自4项关键性HAVEN临床研究的数据，证实了Hemlibra在体内存在或不存在因子VI
心脏病药物可以显著提高患有侵袭性脑瘤的儿童的存活率
2019年7月18日讯 /生物谷BIOON /——诺丁汉大学的研究人员发现，使用一种心脏药物可以显着提高室管膜瘤(一种脑肿瘤)患儿的存活率。该研究结果发表在《Scientific Reports》上，由该大学医学和生命科学学院的专家牵头。研究表明，与一种通常用于治疗心肌肥厚的药物联合治疗，可以克服化疗耐药性，提高三分之一以上室管膜瘤患者的存活率。图片来源：http://cn.bing.com室管膜
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在美国申请上市，复星医药$1800万引入国内开发
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理opicapone的新药申请（NDA），这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（OFF事件）的帕金森病患者。FDA已指定该NDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期