罕见病新药！Amicus公司庞贝氏症二代疗法AT-GAA斩获美国FDA突破性药物资格
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Amicus Therapeutics是一家专注于发现、开发和商业化新型高质量药物用于治疗罕见代谢性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予AT-GAA治疗晚发型庞贝氏症（late onset Pompe disease，LOPD）的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，AT-GAA是有史以来第一个获得BTD的庞贝氏
诺和诺德血友病A药物获FDA批准 但上市还需再等1年
本周二（2月19日），诺和诺德表示，美国FDA批准了其Esperoct（turoctocog alfa pegol）的生物制剂许可申请，用于治疗患有血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）的儿童和成人。作为血友病A患者的替代疗法，Esperoct被批准用于常规预防使用，以减少出血发作的频率，按需治疗，控制出血事件和出血围手术期的管理。血友病A是一种遗传性出血性疾病，其中凝血因子VIII的
罗氏HER2靶向药物Kadcyla进入美国FDA实时肿瘤学审查
2019年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了靶向抗癌药Kadcyla（trastuzumab emtansine）的一份补充生物制品许可（sBLA），申请批准Kadcyla用于接受新辅助（术前）治疗后存在残留疾病的HER2阳性早期乳腺癌（eBC）患者的辅助（术后）治疗。之前，FDA已授予Kadcyla用于该适应
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群体
2019年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Hemlibra（emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，CHMP还推荐批准Hemlibra的多种给药方案（每周
Science：治疗2型糖尿病新策略！在胃部中释放胰岛素的药物胶囊有望取代传统的药物注射
2019年2月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和丹麦诺和诺德公司的研究人员开发出一种可用于递送口服型胰岛素的药物胶囊，从而有可能取代2型糖尿病患者每天必须对自己进行的胰岛素注射。这种药物胶囊大概有蓝莓那么大，内含一根由压缩胰岛素制成的小针。在这种药物胶囊到达胃部后，通过这根小针进行胰岛素注射。在动物试验中，他们证实他们能够递送足够多的胰岛素，由此降低下来的血糖
首个片形吸虫病药物！诺华Egaten（三氯苯达唑）获美国FDA批准，只需服药一天
2019年02月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Egaten（triclabendazole，三氯苯达唑），用于6岁及以上患者，治疗片形吸虫病（fascioliasis）。此次批准，使Egaten成为FDA批准的唯一一种治疗片形吸虫病的药物，而且预计将有助于在美国以及全球受影响国家更广泛地获取这一重要药物。片形吸
HIV药物或能有效治疗阿尔兹海默病等年龄相关的人类疾病
2019年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自纽约大学等机构的科学家们通过研究发现，一种HIV药物能明显降低小鼠机体中年龄相关的炎症及其它衰老症状，相关研究结果有望治疗年龄相关的疾病，包括阿尔兹海默病、2型糖尿病、帕金森疾病等。图片来源：Sedivy Lab/Brown University研究者表示，这种HIV药物能通过抑制老化细胞中
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
亨廷顿病（HD）疾病修饰疗法！罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布，评估RG6042（IONIS-HTTRx）治疗亨廷顿病（HD）的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无
白血病告别化疗！罗氏/艾伯维组合方案Venclyxto+美罗华获英国NICE批准，二线治疗CLL
2019年1月20日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指南，推荐艾伯维靶向抗癌药Venclyxto（venetoclax）联合罗氏Rituxan（美罗华，通用名：rituximab，利妥昔单抗）用于既往已接受过一种疗法治疗的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）患者。这项新的推荐推翻了去年9月份的一项决定，当时NICE以药物疗效不确定为由拒绝