Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
赛诺菲Toujeo(甘精胰岛素U300)获欧盟批准，治疗≥6岁儿童/青少年I型糖尿病！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）新一代基础胰岛素Toujeo（甘精胰岛素，300U/mL）近日获欧盟委员会（EC）批准扩大适应症，用于6岁及以上儿童和青少年糖尿病患者，控制血糖水平。现在，Toujeo在欧盟适用于成人、青少年、6岁以上儿童糖尿病患者的治疗。在美国，Toujeo于2019年11月底获得FDA批准扩大适应
1型糖尿病新药！诺和诺德Fiasp(速效门冬胰岛素)获美国FDA批准，用于≥1岁儿童&青少年患者！
2020年01月07日讯 /生物谷BIOON/ ---糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Fiasp（门冬胰岛素，insulin aspart）100u/mL，作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于糖尿病儿童患者。Fiasp是首个也是唯一一个没有餐前剂量建议的速效餐时胰岛素注射
关爱结核病！强生：世卫组织推荐含Sirturo(斯耐瑞，贝达喹啉)全口服方案，用于所有耐药结核病！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --强生（JNJ）近日宣布，世界卫生组织（WHO）已发布一项决定，推荐对所有耐药结核病患者使用含贝达喹啉（bedaquiline）的治疗方案。该公司表示，WHO发布的The Rapid Communication（快速沟通）表明，含强生Sirturo（中文商品名：斯耐瑞®，通用名：bedaquilin
强生Sirturo（贝达喹啉）获美国FDA批准，用于12-18岁青少年患者
2019年08月20日讯 /生物谷BIOON/ --医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Sirturo（bedaquiline，贝达喹啉片），作为组合疗法的一部分，用于年龄在12-18岁、体重至少30公斤（66磅）的多药耐药肺结核（MDR-TB）青少年患者的治疗。Sirturo基于痰培养转化时间通过FDA的加速批准程序获批，进一步的完全批准，将取决于确认
糖尿病新药！诺和诺德Fiasp(速效门冬胰岛素)获欧盟批准，用于1岁及以上儿童&青少年患者
2019年08月23日讯 /生物谷BIOON/ --糖尿病巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Fiasp（速效门冬胰岛素，faster-insulin aspart）的适应症，作为一种新的餐时胰岛素（mealtime insulin），用于1岁及以上儿童和青少年糖尿病患者。这是对Fiasp适应症的补充，该药之前仅适用于糖尿病成人患者。在美国监管方面，儿科适
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct获欧盟批准，用于青少年及成人患者
2019年06月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于A型血友病青少年（≥12岁）及成人患者：常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。诺和诺德已计划在2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。在美国
悉尼研究组确定非诺贝特对2型糖尿病治疗的附加益处
【非诺贝特降低2型糖尿病痛风发生率】根据一项对实地研究的特别分析，患有2型糖尿病和高尿酸水平的成年人，在5年内，非诺贝特治疗血脂异常的药物非诺贝特的尿酸浓度降低了20%，首次研究痛风事件减少了近50%。悉尼大学国家卫生和医学研究委员会临床试验中心的研究人员表示：“高尿酸血症越来越普遍，尤其是在肥胖和代谢综合征高频率人群中，尿酸浓度通常会随着代谢综合征成分的增加而增加，尽管糖尿病和糖尿患者的尿酸浓度