阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
Cell Stem Cell：肾脏类器官模型揭示多囊肾病治疗新靶点
总的来说，该研究开发的体外和体内的多囊肾病肾脏类器官模型，将增强我们发现多囊肾病新的疾病机制和验证临床转化候选药物的能力。
2024-01-10
研究发现胶质母细胞瘤的潜在新靶点并揭示其作用机制
研究利用体内结合体外的CRISPR-Cas9筛选策略发现泛素连接酶RBBP6通过调控可变多聚腺苷酸化促进GSC的增殖、自我更新及肿瘤生长。
2024-05-23
巴氏综合征的潜在新靶点和候选药物
在发表于《自然代谢》的一篇论文中，匹兹堡大学的研究人员详细介绍了一个潜在的新靶点和一种小分子候选药物，可以用于治疗巴氏综合征。这是一种罕见的、危及生命且目前无法治愈的遗传性疾病，具有毁灭性的后果。
2023-12-01
延缓造血干细胞衰老，伊成器/王建伟合作揭示新靶点
从分子→细胞→动物模型三个层次系统阐述了TRMT6/61A在HSC衰老调控中的功能，并发现了TRMT6/61A的非酶活新功能，首次建立tRNA代谢与促炎性细胞死亡之间的联系。
2024-01-21
Cancer Cell：单细胞测序确定胶质母细胞瘤免疫治疗新靶点
该研究对24个化疗前后的肿瘤组织进行了单细胞RNA测序，分析了神经母细胞瘤中的免疫调节相互作用，以确定优化免疫治疗效果的策略。
2024-01-15
