Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
首部《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》重磅发布！
2023年10月25日,由艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司(IQVIA)和渤健生物科技(上海)有限公司(Biogen)共同发起的《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》正式发布。
2023-10-26
PNAS：EB病毒特异性的T细胞在多发性硬化症发病过程中扮演着关键角色
EB病毒是疱疹病毒家族的成员，其最常会通过体液（尤其是唾液）进行传播，并且会引起传染性单核细胞增多症和其它疾病。
2024-01-22
Adv Sci | 天津医科大学余鹰/左胜锴发现肥胖及皮质醇增多症发病新机制
糖皮质激素（在人类和灵长类动物中称为皮质醇，在啮齿动物中称为皮质酮）是调节发育和新陈代谢等各种生理过程的必需类固醇激素。
2024-03-17
多发性硬化症和视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物，迎来超长期疗效和安全性研究数据
作为导致青壮年中枢神经系统炎症和神经退行性损伤的主要原因之一，脱髓鞘疾病的病理特征非常明显，主要是包裹中枢神经系统轴突的髓鞘或少突胶质细胞受损。
2024-01-10
Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
Nature：科学家发现或能帮助确定人类2型糖尿病风险和疾病并发症的特殊遗传标记物
将多祖先全基因组关联性研究数据与单细胞表观基因组学研究相结合或能帮助揭示驱动人类2型糖尿病发生和进展的病原学异质性，这或许有望为优化全球获得遗传知情糖尿病的护理提供一条新途径。
2024-02-23
Nature头条报道：复旦团队利用蛋白组学和人工智能算法，通过血液检测提前15年预测痴呆症
这项发表于 Nature Aging 的研究可用于开发针对痴呆症的新型血液检测方法，通过人工智能算法在症状出现前十多年前甄别痴呆症高风险患者。
2024-02-16