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PNAS:王本/张进团队构建基因编辑的iPSC来源的CAR-巨噬细胞,实现更好的实体瘤免疫治疗

综合来看,该研究发现了肿瘤细胞表面的唾液酸在抗体依赖性细胞吞噬(ADCP)和细胞介导的细胞毒性(ADCC)中的抑制作用,有针对性地清除肿瘤细胞表面的唾液酸显著增强了巨噬细胞对肿瘤细胞的敏感性。

2023-09-13

Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20

迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年

另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。

2023-10-15

科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略

近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target

2023-11-04

Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA

在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024

2024-05-10

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化

该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。

2023-12-04

左撇子背后的基因密码:罕见基因变异与手性倾向的联系

TUBB4B变异与左撇子的关联提供了有力的证据,表明特定的微管蛋白编码基因变异可以直接影响个体的手性偏好。

2024-04-13