基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日，中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室（海南）朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换，恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台：开启癌症基因组新篇章
CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用，不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具，也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。
2024-03-03
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
2023-07-05
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27