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Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

藏野驴肠道菌群宏基因组研究获进展

迁地保护是除就地保护之外对濒危野生动物保护的另一种主要方式。动物园作为迁地保护的重要场所,属于典型的人工圈养环境。在该环境中,人工对圈舍消毒灭菌,为动物提供丰富的食物,也会使用抗生素治疗一些疾病。

2023-06-13

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

Adv Sci:黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管

该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。

2024-04-15

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法

研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。

2023-12-27

上海交大科研团队精准表征人类完整基因组中的大尺度结构变异

该项研究对GRCh38和T2T-CHM13之间大规模差异基因组区域的结构和功能进行更全面和详细评估。该结果不仅有助于我们对基因组中复杂结构遗传多样性的认识,还提出了消除参考偏差来推动未来的科学研究。

2023-07-17

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

染色质扩展显微镜技术可解开基因组秘密

开启或关闭基因的能力是我们在细胞、个体甚至在健康和疾病方面观察到的多样性的基础。这个过程被称为基因转录,涉及到将储存在我们的DNA中的信息转化为RNA。

2023-07-14