里程碑时刻：首个CRISPR疗法获批上市，已有百位患者接受治疗，售价将高达200万美元
医学科学家、前诺华生物医学研究院总裁 Jay Bradner 博士表示，CRISPR疗法的首次获批，对技术创新者来说是一个里程碑，对研究这一机制的生物学家来说也是如此。
2023-11-18
Blood：对单一癌细胞的分子分析或能揭示多发性骨髓瘤对疗法耐受背后的分子机制
来自海德堡大学等机构的科学家们通过研究发现了多发性骨髓瘤的分子改变，其或许能帮助单一的癌细胞在疗法中存活下来。
2023-11-24
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
2023-12-26
Nature Medicine | 转移性结直肠癌治疗中，ctDNA基因改变作为生存期预后标志物的前瞻性分析
研究发现，在ctDNA中未检测到预先定义的基因变异(即“负性超选”的患者，使用帕尼单抗治疗的总生存期较长。
2024-02-17
研究人员开发全基因组检测逆转录转座子的新方法
逆转录转座子（Retrotransposons）在大多数物种中都普遍存在，能够通过“复制-粘贴”机制进行大量扩增，在人类基因组中占比超过35%。逆转录转座子可以为创造新的功能基
2023-11-15
Sci Rep：科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法
来自美国希望之城国家医疗中心等机构的科学家们通过进行一项临床前研究强调了SIWA318H在抵御人类胰腺癌上的潜力，其是一种晚期糖基化终产物靶向性抗体。
2023-10-30
中国科研人员开发全球首个来自生命三域之一古菌域的微型基因编辑工具
该团队在细菌体内验证了SisTnpB1的靶向切割活性。通过设计靶向质粒等外源遗传元件的引导RNA，SisTnpB1系统可以在细菌体内37℃条件下实现特异性切割并消除这些遗传元件。
2023-11-18
研究人员首次创建工程化外泌体实现类性别关键基因精准调控
近日，中国水产科学研究院黄海水产研究所海水养殖生物育种与可持续产出全国重点实验室邵长伟研究员团队通过创建工程化外泌体靶向递送功能分子（miRNA）至鱼体性腺，实现了对性别关键基因的精准调控。
2023-10-30
Science：揭示自然突变和通过CRISPR基因编辑引入的工程突变对番茄大小的影响
数万年来，进化通过自然突变塑造了西红柿。然后，人类出现了。几个世纪以来，我们一直在培育和挑选具有我们喜欢的性状的西红柿。如今，CRISPR 基因组编辑技术让我们能够制造新的作物突变，从而进一步改善性状
2023-10-23