渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,
Nat Commun:通过靶向作用控制DNA复制压力的关键基因或有望治疗人类脑癌
来自日本名古屋大学等机构的科学家们通过研究揭开了癌细胞如何应对复制压力与牛磺酸上调基因1(TUG1, Taurine Upregulated Gene 1)之间的关联关联。
研究鉴定出控制小麦籽粒数目和大小的TaSPL17基因
小麦是重要的粮食作物。穗部性状是决定小麦产量的关键因素,增加籽粒同化物的分配对提高小麦产量具有重要的影响。籽粒和其他穗部结构(穗糠)之间遗传关系是决定籽粒同化物分配的重要因素。然而,同化物在小麦籽粒和
Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。