诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio：在2个ASCVD亚群患者中显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物，已在欧盟获批上市，正在接受美国FDA审查。
PNAS：揭示大脑胆固醇调节阿尔茨海默病中的β淀粉样蛋白斑块产生机制
2021年8月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所、弗吉尼亚大学和华盛顿大学的研究人员利用先进的成像方法揭示了阿尔茨海默病相关蛋白β淀粉样蛋白（amyloid beta, Aβ）在大脑中的产生是如何受到胆固醇的严格调控的。这些发现推进了对阿尔茨海默病如何产生的理解，并强调了大脑中长期以来未被重视的胆固醇的作用，此外，也
人类神经变性疾病蛋白或与胆固醇代谢缺陷有关！
2021年8月10日 讯 /生物谷BIOON/ --胆固醇的代谢在中枢神经系统（CNS）中能自主运作，其中大部分的胆固醇会驻留在髓磷脂中，近日，一篇发表在国际杂志Journal of Cell Biology上题为“TDP-43 mediates SREBF2-regulated gene expression required for oligodendro
Stem Cell Rep：携带APOE4的人类星形胶质细胞或能过度供应胆固醇从而促进神经元脂筏结构的扩张及β淀粉样蛋白的产生
来自大邱庆北科学技术院等机构的科学家们通过研究在阿尔兹海默病疾病模型中，从星形胶质细胞到神经元中的胆固醇供应水平会升高，这就表明，在寻找治疗这种毁灭性的退行性疾病治疗方案时，研究人员或许需要深入探索如何调节大脑中的胆固醇水平。
Science：破解“好胆固醇”的护肝机制
高密度脂蛋白胆固醇（HDL）对胆固醇代谢很重要，通常被认为是“好”胆固醇，具有抗炎和抗菌的特性。虽然HDL主要由肝脏产生，但肠道也是一个来源。大量流行病学研究显示，HDL与心血管疾病的风险降低有关。
Science揭秘肠道运行新机制：合成胆固醇中的“好学生”，或为肝脏疾病治疗带来新靶点
胆固醇，大家都很熟悉，经常有人将其归类为有害身体健康的“坏东西”，“降低胆固醇”也是时常萦绕在大家耳边的一句话。然而，很多人似乎会忘记，胆固醇也有“好”“坏”之分，“坏”胆固醇，叫做低密度脂蛋白（LDL-C），它经常会对心脏、动脉等造成伤害，而“好”胆固醇，叫做高密度脂蛋白（HDL-C），能够清洁疏通动脉，具有抗炎、抗氧化、预防冠心病
Endocrinology：胆固醇代谢产物—27-羟基胆固醇或会诱导致癌囊泡结构的产生
2021年6月12日 讯 /生物谷BIOON/ --如今研究人员已经发现，胆固醇与乳腺癌的临床进展有关，而且名为27-羟基胆固醇（27HC）的胆固醇代谢物是胆固醇对乳腺肿瘤生长和进展产生影响效应的主要介导子，27HC能扮演雌激素受体（ER）调节子的角色来促进ERα+肿瘤的生长，并能在骨髓免疫细胞中作为肝脏X受体（LXR）配体来建立一种免疫抑制程序；实际上，2
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
Incyte/诺华JAK抑制剂Jakavi/Jakafi治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病(GvHD)疗效显著!
Jakavi/Jakafi是一种口服JAK1/2抑制剂，已获批多个治疗适应症。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果