《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Cell:我国科学家揭示小细胞肺癌的预后标志物,有助于促进精准治疗的开发
这项新的研究揭示了SCLC的分子特征,提出了新的SCLC分子亚型和靶向个性化治疗策略,从而为更好地理解SCLC的内在机制和改进临床治疗策略奠定了坚实的基础。
2024-03-15
Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
Int J Pharm:开发出新型装载药物的3D打印薄膜助力精准打击肝癌,重塑癌症治疗未来
3D打印薄膜展现了长达23天的药物控释能力,保障持续治疗效果,且其生物降解特性避免了二次手术的需求,使治疗过程更加人性化。
2024-05-02
研究人员首次创建工程化外泌体实现类性别关键基因精准调控
近日,中国水产科学研究院黄海水产研究所海水养殖生物育种与可持续产出全国重点实验室邵长伟研究员团队通过创建工程化外泌体靶向递送功能分子(miRNA)至鱼体性腺,实现了对性别关键基因的精准调控。
2023-10-30
Nature子刊:光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法
综上,光遗传学工具LiSmore的应用可实现蓝光作用下时空特异性地激活STING信号通路,与STING小分子激动剂相比,LiSmore的应用避免了系统性给药带来的STING通路过度激活、泛细胞激活带来
2023-09-13
Cell:在防止COVID-19在当地传播方面,保持社交距离比关闭国际边境更有效
阐明人类接触网络可能有助于预测和预防 SARS-CoV-2 的传播和未来的大流行威胁。在一项新的研究中,来自美国斯克里普斯研究所等研究机构的研究人员他们研究了在COVID-19大流行的不同阶段,不同的
2023-12-22
跻身国际最前列!艾棣维欣RSV疫苗II期临床取得积极进展
安全性数据显示,不同剂量的ADV110疫苗均具有良好的安全性和耐受性,所有组在试验中均没有SAE发生,TRAE的发生率没有随疫苗剂量或频率的增加而升高。
2023-11-02