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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病

目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。

2024-04-26

Cell:开发出一种研究细胞中 RNA的新系统---COURIER

在胚胎发育和衰老过程中,以及在炎症和癌症等疾病中,细胞会随着时间的推移发生动态变化。一些细胞群体扩大,另一些则缩小。如果能够在不杀死被测量细胞的情况下跟踪这些随时间发生的变化,就能对许多过程提供强有力

2023-09-14

噬菌体产生抗CRISRP RNA来抑制细菌CRISPR–Cas系统

一项微观上的发现不仅能让科学家们了解我们周围的微生物世界,还能提供一种控制CRISPR-Cas生物技术的新方法。在一项新的研究中,新西兰奥塔哥大学的Peter Fineran教授和丹麦哥本哈根大学的R

2023-10-23

Cell子刊:治疗期间,“休眠”的HIV仍能产生RNA和蛋白质

论文作者写道:我们的研究表明,抗逆转录病毒疗法中活跃的HIV库驱动的残余免疫功能障碍,可能导致治疗中断后病毒控制的缺乏,因为它阻止了功能性干细胞样自我更新的HIV特异性CD8+ T细胞的分化

2023-09-15

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Cell:发现diPUFA 磷脂促进铁死亡

这项新的研究发现,一类罕见的具有两个多不饱和脂肪酰基尾部(polyunsaturated fatty acyl tail)的脂质——称为 diPUFA 磷脂,存在于一系列发生铁死亡的环境中。

2024-02-28

全球环状RNA技术,哪些企业在领跑?

回顾环状RNA(CircRNA)技术,作为前沿生物领域,近两年备受瞩目,不少弄潮儿创新企业聚焦该领域,并成功获得一票VC机构的巨额投资。研究表明,环状RNA是一种广泛存在于真核细胞的共价闭环结构。由于

2023-07-20

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Cell Stem Cell:清华大学沈晓骅团队揭示核RNA稳态促进细胞命运和衰老的系统性协调

这些效应表明,核RNA的动态周转协调了基本过程之间的串扰,以优化细胞功能。核RNA稳态的破坏会导致系统性功能下降,改变细胞状态并促进衰老。

2024-04-19