全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
Neuroscience Bulletin：研究发现星形胶质细胞影响孤独症早期大脑中神经元活性的异常同步
Neuroscience Bulletin在线发表了题为《星形胶质细胞的缝隙连接促进MeCP2倍增综合症模型小鼠大脑中的异常神经元同步活动》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、神经科学国家重点实验室、上海脑科学与类脑研究中心徐华泰研究组完成。神经元异常同步活动在孤独症谱系障碍（Autism s
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
特应性皮炎靶向生物制剂达必妥®在华获批儿童适应症
达必妥®是一款全人源单克隆抗体，能精准地阻断特应性皮炎的关键致病因子白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13），而非免疫抑制剂，以避免大范围对免疫系统的抑制，不会对生长发育产生抑制作用，是安全有效且可长期使用的全身性治疗手段。
荣昌生物ADC新药维迪西妥单抗又一新适应症获得临床试验默示许可
维迪西妥单抗是首款由中国公司自主研发并获批上市的ADC新药，其首个适应症于2021年6月8日获得国家药监局附条件批准上市，适用于至少接受过2种系统化疗的HER2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。同年12月31日，该药第2个适应症获批上市，用于治疗既往接受过含铂化疗且HER2过表达即免疫组化检查结果为2+或3+的局部晚期或转移性尿路
百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)多项新适应症申请在美欧进入审查!
Brukinsa（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂。
Scientific Reports:一种鼻腔内的呼吸道病原体还能潜入大脑，或进而引发阿尔兹海默症
近日，发表在《Scientific Reports》上的一项新研究中，来自澳大利亚格里菲斯大学和昆士兰大学的研究团队表明，一种常见于鼻腔中的细菌可以潜入大脑并引发一系列可能导致阿尔茨海默症的事件。阿尔茨海默症（AD）是最常见的痴呆症形式，给患者及其家庭带来了巨大不幸。可怕的是，每3秒钟，全球就有一位新的患者产生，而这一数字还在随人口老
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
Alzhe & Demen：步行缓慢和记忆问题或能帮助预测人群患痴呆症的风险
来自爱丁堡大学等机构的科学家们通过研究发现，行走缓慢和记忆困难的组合或与晚年痴呆症风险加倍有关。研究者表示，患有运动性认知风险（MCR）的人群也会增加其认知损伤的风险并会经历较高的死亡率，MCR是一种涉及缓慢行走和自我报告的记忆困难的综合征。
European Archives of Psychiatry and Clinical Neuroscience：揭示精神分裂症、抑郁症及双相障碍患者付出努力获得奖赏相关神经机制异同
快感缺失和动机缺乏普遍存在于精神分裂症、抑郁症和双相障碍患者中，对其内在行为和神经机制的探索对于患者有效治疗方案的制定及社会功能的康复有重要意义。越来越多证据表明，快感缺失可能不仅是快乐体验能力的下降或奖赏追求动机的缺损，更可能与情绪体验到付出努力的行为这一转化过程失败有关。以往多数研究仅限于行为学层面的测量，通常只针对一