Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功,即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的III期Balance研究取得积极结果,达到主要疗效终点,能够显著改善患者的甘油三酯水平,同时也展现出良好的安全
2023-10-16
Acta Pharm Sin B:JAK抑制剂改善实验性自身免疫性脑脊髓炎
多发性硬化症(MS)是一种慢性神经炎症性自身免疫性疾病,其特征是进行性脱髓鞘病变和轴突损伤,最终导致中枢神经系统(CNS)的神经退行性变。
2023-10-18
Nature Communications:嵌合抗原受体靶向致病性CD8+组织驻留T细胞治疗小鼠自身免疫性胆管炎
CD8 + Trm细胞是一种特殊的亚群,主要存在于非淋巴组织中,作为第一道防线,并在病原体再次攻击时迅速作出反应。
2024-04-12
Nature子刊:神经退行性疾病中WIPI4缺失导致不依赖自噬的铁死亡
在这项最新研究中,研究团队通过体外细胞实验和体内动物模型实验发现,WIPI4蛋白缺失导致的铁死亡是不依赖于自噬的,这是一种以前没有被考虑过的可能性。
2024-03-17
阻止脑细胞中的应激反应有望治疗一系列神经退行性疾病
研究表明,给送一种迫使这种应激反应关闭的药物,可以挽救模拟一种称为早老性痴呆(early-onset dementia)的神经退行性疾病的细胞。
2024-02-24
Genome Med:103个引起人类遗传性疾病的基因若发生突变或会增加机体患癌风险
来自首尔大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,引起遗传性疾病的103个基因若发生突变或会增加机体患癌的风险。
2024-01-24
Nature:破解神经退行性疾病的密码!新研究鉴定出一种新的治疗靶点NPTX2
为了模拟神经退化,Hruska-Plochan开发了一种名为“iNets”的新型细胞培养模型,该模型源自人类诱导性多能干细胞(iPSC)。
2024-02-24