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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

mBio:科学家发现与EB病毒相关的人类胃癌的潜在治疗靶点

来自Wistar研究所等机构的科学家们通过研究发现了一种与EB病毒相关的人类胃癌的潜在靶点。

2023-08-29

Circulation:联合移植由人类iPSC产生的心肌细胞和血管内皮细胞可改善心脏病发作后的动物心脏再生

之前的研究表明,移植由诱导性多能干细胞(iPSC)制造的心肌细胞(iPSC衍生性心肌细胞)可以替代哺乳动物遭受损伤的心脏中的心肌细胞。科学家们一直在努力将这种治疗方法应用于临床,然而这种方法遭遇的挑战

2023-11-23

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

上科大生命学院:研发渐冻症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

Cell:张鹏/周虎/季红斌/高大明团队合作绘制小细胞肺癌蛋白基因组学图谱

该研究是国际上首次大规模对小细胞肺癌临床队列开展蛋白质组和磷酸化蛋白质组表征。

2024-01-08

NEJM:每25人中就有1人携带与寿命缩短有关的基因

deCODE公司首席执行官 Kari Stefansson 表示,对参与者的可操作基因型的识别和披露可以指导临床决策,这可能会改善患者的结局。因此,这些发现具有减轻个人和整个社会的疾病负担的巨大潜力。

2023-11-10

《癌细胞》:中国科学家揭示食管癌前病变走向癌变的关键基因组改变!

先提个简单的问题:正常细胞演变成癌细胞的原因是什么?

2023-12-08