打开APP

JCI Insight:科学家有望开发出一种治疗人类顿氏症的新型疗法

本文研究结果或有望帮助研究人员开发创新性的策略来治疗人类亨廷顿疾病,同时还不会改变亨廷顿蛋白在维持机体健康上的关键功能。

2022-09-13

顿症AAV疗法出现严重副作用,基因治疗明星公司已暂停给药,股价下跌超30%

荷兰基因治疗上市公司 uniQure(NASDAQ:QURE)公布了其第二季度的财务业绩报告。

2022-08-13

顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用!

来自法国的科学家们通过研究发现,刺激小鼠模型机体中反应性星形胶质细胞的形成或许会通过减少其聚集物的数量和尺寸来促进突变蛋白的消除。

2022-03-21

Front Cell Neurosci:逆转录转座子的表达在顿氏症中或会受到抑制

来自意大利的科学家们通过研究发现,逆转录转座子的表达或许在亨廷顿氏症中会受到一定的抑制。

2022-01-31

顿病“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究:评估反义RNA疗法tominersen!

tominersen是一种疾病修饰疗法,可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生,包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。

2022-01-19

顿病(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!

亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。

2021-09-12

NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为顿舞蹈症开发新型基因疗法

 2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。

2021-09-07

Nat Commun:关键蛋白影响顿舞蹈症的发生

1993年,科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生,因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天,仍然没有得到批准的治疗方法。

2021-03-08

科学家有望开发出治疗顿氏症的新型疗法!

2021年2月27日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇刊登在国际杂志Acta Neuropathologica上题为“Huntington's disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in mice”的研究报告中,来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通

2021-02-26

研究揭示蛋白β-羟基酰化修饰关键调控因子

  近日,中国科学院上海药物研究所研究员黄河课题组与美国芝加哥大学教授赵英明团队合作,通过全面分析哺乳动物细胞中的Kbhb底物,系统揭示了新型蛋白动态修饰β-羟基丁酰化(Kbhb)的关键调控因子。相关研究成果在线发表在Science Advance上。细胞代谢为生命过程提供能量,同时代谢物可通过与蛋白质发生共价结合来发挥信号传导功能。虽然

2021-03-01