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批罕见病目录(2023年)

国卫医政发〔2023〕26号

2023-09-20

研究发现十溴苯乙烷暴露或影响肝脏发育与再生过程

新溴代阻燃剂十溴二苯乙烷(DBDPE)已在多种环境及生物介质中广泛检出。现有证据表明,DBDPE可能对野生动物及人类肝脏组织造成直接暴露风险。当前,关于DBDPE肝脏毒性的研究集中在对代谢功能的影响,

2023-11-17

ACS Nano:氪聚体、链和向一维气体过渡的原子级时间分辨成像

近段时间,来自英国诺丁汉大学化学学院的Ian Cardillo-Zallo教授及其团队报告了一种纳米级系统,利用该系统输送和释放氪原子,旨在揭示惰性气体元素的键合状态和一维气态。

2024-01-24

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

这家融资7亿美元的AI制药公司发表Nature论文,推出生成式AI蛋白质设计模型,已免费开源

此次C轮融资将支持该公司现有的17个研发项目,这些项目主要集中在三个不同的治疗领域——免疫学、感染性疾病和肿瘤学。

2023-11-22

研究揭示天然产物vinigrol靶向蛋白质硫键异构酶的抗炎机制

该研究基于vinigrol的构效关系研究,设计并合成了具有生物活性的光交联小分子探针,并结合基于活性的蛋白质分析技术发现PDI可能是vinigrol的蛋白靶点。

2023-12-04

Nature Aging:香港科技大学玉如团队揭示小胶质细胞通过VCAM1-ApoE通路识别和清除Aβ,减轻阿尔茨海默病病理

该研究发现,IL-33在小胶质细胞中诱导VCAM1表达,这促进了小胶质细胞向β-淀粉样蛋白(Aβ)斑块相关ApoE的趋化,并导致Aβ的清除。

2023-10-10

前Meta高管创立,估值2亿美元,神秘AI制药初创亮相

值得注意的是,Forbes 表示,其获得的文件中显示,Alexander Rives 目前担任临时首席执行官,明年将加入博德研究所,并建立一个“生物设计实验室”。

2023-08-29

恒瑞第,百利天恒“黑马”杀入

2024年新年伊始,A股医药板块公司市值前20名已经出炉!

2024-01-17

Blood:第原发恶性肿瘤在CAR-T细胞治疗后的不良事件中所占比例很小

美国哈佛医学院的Magdi Elsallab医学博士及其同事们分析了美国食品药品管理局(FDA)的不良事件报告系统数据库,以定量确定接受CAR-T细胞疗法治疗后报告的SPMs。

2024-03-24