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  • 从“老药新用”到RNAi疗法 COVID-19研发最新进展盘点

      随着COVID-19疫情的持续进展,全球越来越多的研究机构和生物医药公司加入了新疫苗和治疗药物的开发队伍中。日前,BioCentury跟踪的新冠病毒研发项目清单显示,近50项抗体和创新疗法项目正在进行中。5日,又有数家生物医药和技术公司加入到抗击COVID-19疫情的开发行列中来,下面我们来看看针对COVID-19的研发方面的最新进展

  • RNAi治疗罕见肝病!Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT II期研究完成首例患者给药!

    2019年12月29日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司,致力于利用RNA干扰(RNAi)抑制致病基因的转录后表达,开发治疗难治性疾病的创新药物。近日,该公司宣布,评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前,该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验,这是一项正在

  • 乙肝功能性治愈新希望!罗氏与Dicerna签署$17亿协议,开发乙肝病毒RNAi疗法DCR-HBVS!

    2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司,致力于利用其专有的RNA干扰(RNAi)技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日,该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议,利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的创新疗法。此次合作将集中于

  • 靶向诺奖信号通路!这家公司要用RNAi疗法治疗心血管疾病、NASH和癌症

     关于RNAi的突破性研究早在2006年就摘得了诺贝尔生理学或医学奖的桂冠,然而,第一款RNAi疗法却直到2018年8月才获得FDA批准。如今,虽然RNAi疗法作为一种治疗模式得到了业界的认可,但是大多数在研疗法治疗的是患者人数相对较少的罕见疾病。那么,RNAi这种创新治疗模式,能够在治疗患者数目众多的大众疾病中发挥威力么?今年8月,The Medicines Company宣布该公司与

  • 赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床

      8月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,赛诺菲(Sanofi)旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可,适应症为:用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上(包含12岁)的青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。这是一款新型RNAi疗法,由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。后者很

  • p<0.00000001!高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)获美国FDA优先审查

    2019年08月07日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,该公司宣布,美国食品和药

  • 创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病

     近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病,患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症,并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜

  • 罕见病新药!Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励

  • 罕见病RNAi疗法!变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请

    2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获美国和欧盟批准,用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准,使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,已向欧

  • 乙肝功能性治愈新希望!强生/Arrowhead启动RNAi疗法ARO-HBV新的三重组合队列患者给药

    2019年04月25日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日,该公司宣布,在慢性乙型肝炎病毒(HBV)患者中正在进行的I/II期临床研究(AROHBV1001)中,一个新的三重组合队列(cohort 12,第12队列)已启动了患者给药给药,该队列的治疗药物包括JNJ-3989(前称ARO-HBV)和强生旗下杨森制药选择的其他未披露制剂。随着这一新队列的启动