所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
2023-07-03
三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图
来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组（pangenome）的草图，这是一个新的、可用的基因组参考，它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质，从而可以更深入、更
2023-05-30
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
2023-05-22
我国科学家领衔发表8篇Science论文+2篇Science子刊以及1篇Nature子刊，通过灵长类基因组计划揭示灵长类动物进化的秘密
在中国浙江大学生命演化研究中心的张国捷（Guojie Zhang）教授、中科院昆明动物研究所的吴东东（Dong-Dong Wu）研究员、西北大学的齐晓光（Xiao-Guang Qi）教授、云南大学的于
2023-06-12
Science：人类基因组缺失的大约1万个DNA片段可能是使我们成为人类的原因
根据美国耶鲁大学、布罗德研究所的研究人员领导的一项新研究，与其他灵长类动物的基因组相比，人类基因组缺乏的东西可能与我们进化史上增加的东西一样对人类的发育至关重要。
2023-05-06
Immunity：揭示PD1-IL2v与抗PD-L1联合使用可破坏癌症对免疫疗法的抵抗性
在一项新的研究中，研究人员找到了一种方法来打破神经内分泌胰腺癌小鼠对免疫疗法的抵抗性。相关研究结果发表在2023年1月10日的Immunity期刊上。
2023-01-16
Circ Res：针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中，来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
2023-02-21
1，25-二羟基维生素D缺乏通过下调Sirt1基因表达加速衰老相关骨关节炎
以疼痛、关节软骨进行性丧失和结构改变为特征的骨性关节炎(OA)在老年人中非常常见。维生素D缺乏也是一个常见的健康问题。全世界有超过10亿人缺乏或缺乏维生素D。
2023-01-31
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02