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  • PNAS:构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF

    2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体,它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9,这种新变体降低了DNA中出现的意外变化,这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上,论文标题为“Rationally en

  • CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用

    基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变,插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术,通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑,而被广泛应用于肿瘤治疗领域,其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度,同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此,本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗

  • Nat Commun:新研究发现细菌中的Crispr-Cas9防御系统

    2019年9月25日 讯 /生物谷BIOON/ --借助高度先进的显微镜和同步加速器,哥本哈根大学的研究人员对细菌防御其他细菌和病毒的分子机制提出了开创性的见解。相关结果发表在最近一期的《Nature Communications》杂志上。这一发现可能会成为将来与疾病作斗争的重要基石。研究人员已经证明,被病毒攻击的细胞如何激活称为COA(环状寡聚腺苷酸)的分子,而COA则激活称为CSX1的所谓蛋白

  • Nat Biotechnol:新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑

    2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是,将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的,并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递

  • Mol Ther:CARSPR-Cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良

    2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见但十分严重的遗传性疾病,可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近,由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明:基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在,肌肉细胞会变弱,直至

  • Nat Chem Biol:利用CRISPR/Cas9鉴定出调节抗体-药物偶联物毒性作用的基因

    2019年9月15日讯/生物谷BIOON/---化学疗法起作用的基本前提是杀死所有快速生长的细胞,以消灭肿瘤细胞。这种策略虽然通常是有效的,却会造成相当多的脱靶伤亡,比如,它会杀死产生毛发的细胞和位于胃部内壁的细胞。科学家们试图通过制造类似导弹的药物来解决这个问题,这些药物特异性地攻击癌细胞而不会伤害健康细胞。美国斯坦福大学医学院遗传学研究生Kimberly Tsui表示,这些类似导弹的药物称为抗

  • Nature子刊:利用免疫正交直向同源物有望提高CRISPR-Cas9基因组编辑效率

    2019年8月22日讯/生物谷BIOON/---近年来,进入临床试验的蛋白治疗剂的数量急剧增加。这类治疗剂的一个重要限制是它们可能是宿主适应性免疫系统的靶标。业已存在的免疫力和治疗诱导的免疫应答都能够潜在地降低治疗效果。鉴于CRISPR-Cas9的功效和高通量能力,它引发了基因组编辑领域的变革。一项利用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑的临床试验于今年年初开始,并且还将有更多的临床试验。然而,

  • Science子刊:对特定的造血干细胞亚群进行CRISPR-Cas9基因编辑可有效逆转多种血液疾病的症状

    2019年8月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9对长寿的造血干细胞进行编辑,从而逆转在包括镰状细胞病和β地中海贫血在内的几种血液疾病中观察到的临床症状。这是科学家们首次对成体造血干细胞中的一个特定亚群的遗传组成进行特异性编辑,其中造血干细胞是血液和免疫系统中所有细胞的来源。相关研究结果近期发表在Scie

  • Nat Biotechnol:研究人员开发新的机器学习模型预测CRISPR-Cas9编辑人原代T细胞的结果

    2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Large dataset enables prediction of repair after CRISPR-Cas9 editing in primary T cells"研究中,来自Chan-Zuckerberg Biohub、斯坦福大学、加州大学等单位的研究人员在Alexa

  • Nat Biomed Engin:科学家利用CRISPR-Cas9成功实现T细胞重编程 有望开发出新型抗癌疗法

    2019年8月1日 讯 /生物谷BIOON/ --从20世纪80年代开始,研究人员就提出了一种理念,即对患者自身的免疫细胞进行遗传修饰使其有效抵御机体感染和肿瘤,但截至目前为止,修饰后的T细胞仍然无法像天然T细胞一样有效发挥作用,这无疑限制了其在临床中使用的价值。近日,一项刊登在国际杂志Nature Biomedical Engineering上的研究报告中,来自慕尼黑工业大学的科学家们通过利用新