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  • Science:重大进展!经过改进的CRISPR-Cas9不受PAM的限制,可靶向整个基因组中的任何位点

    2020年3月30日讯/生物谷BIOON/---许多基础研究人员和临床研究人员正在测试利用一种简单有效的基因编辑方法来研究和校正导致从失明到癌症等各种疾病的致病突变的潜力,但是这种技术受到一定限制,即必须在基因编辑位点存在某个较短的DNA序列。如今,来自美国麻省总医院(MGH)的研究人员对这个基因编辑系统进行了改进,使得它几乎不再受到这种限制,从而有可能潜在

  • Nat Chem Biol:科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准

    2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究,如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达,或将新型DNA片段插入到基因组中,但不论Cas9有多么专一特殊,其都会切开一些不该切开的位点;近日,一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上

  • CRISPR-Cas9为突破工程化细胞活性扫除障碍

     多数癌症可被免疫系统识别并攻击,但是因为肿瘤介导的免疫抑制和免疫逃逸机制而进展不一。输注体外工程化T细胞,即T细胞过继疗法(adoptedT cell therapy),能增加患者的天然抗肿瘤免疫反应。基因疗法重定向免疫特异性与基因编辑相结合具有改善疗效并增加工程化T细胞安全性的潜力。CRISPR与Cas9(CRISPR相关蛋白9)偶联核酸内切酶

  • Nat Biotechnol:将CRISPR/Cas9与纳米孔测序相结合实现靶向测序

    2020年3月8日讯/生物谷BIOON/---为了寻找对人类基因组进行测序并读取DNA关键变化的新方法,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员在一项新的研究中成功地使用了基因切割工具CRISPR在较长的肿瘤基因周围进行了DNA切割,以用于收集序列信息。他们在来自人类乳腺癌细胞和组织的基因组中进行概念验证实验。相关研究结果近期发表在Nature Biotec

  • Science子刊:基因编辑工具CRISPR-Cas9遭遇新挫折!新研究揭示它可导致大量不想要的DNA重复

    2020年2月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自德国明斯特大学的研究人员发现,在小鼠进行常规的CRISPR-Cas9基因插入过程中,不必要的DNA重复频率很高。相关研究结果发表在2020年2月21日的Science Advances期刊上,论文标题为“Pervasive head-to-tail insertions of DNA te

  • Science:CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治性癌症

    根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据,经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间,并且能够稳定增殖并发挥功能。

  • CRISPR/Cas9又一潜在适应症,CRISPR Therapeutics公布CTX001用于治疗严重血液疾病的初始临床数据

    2019年11月19日/生物谷BIOON/--CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals于今天宣布了旗下基因编辑药物产品CTX001在临床1/2试验中对患有严重血红细胞患者的临时积极数据。CRISPR Therapeutics是一家先进的基因编辑公司,致力于使用其专有的CRISPR/Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。CRISPR Ther

  • 研究揭示Cas9切割DNA及其被AcrIIC3抑制的分子机理

    CRISPR/Cas系统是广泛存在于细菌和古菌中抵抗病毒、质粒等外源核酸的获得性免疫系统。II型的Cas9在RNA的介导下可以特异性识别、切割dsDNA,具有可编辑性,因此被广泛用作基因编辑工具。由于其重要性,Cas9被系统地研究,大量的文献报道了Cas9的原子分辨率结构、单分子测量结果、分子动力学模拟计算结果,阐明了Cas9切割DNA的分子机理。但是,之前发表的Cas9结构中,切割目的DNA的H

  • Mol Ther:科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌

    2019年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --最近,一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中,来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。图片来源:Griffith University研究者Nigel McMillan教授说道,这是我们第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子;这

  • PNAS:构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF

    2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体,它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9,这种新变体降低了DNA中出现的意外变化,这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上,论文标题为“Rationally en