诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体,利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略,通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4(CDK4)来诱导非小细胞肺癌(NSCLC)的癌细胞合成致死。
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具,该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑,还具备选择性地编辑特定链的能力