Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature Methods | 革命性的CRISPR-CasRx筛选平台:开启癌症基因组新篇章
CasRx筛选技术在lncRNA研究中的应用,不仅为理解lncRNA的生物学功能提供了新的工具,也为癌症治疗策略的发展提供了新的思路。
2024-03-03
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑
CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas
2023-11-20