B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
吉利德JAK1抑制剂2b/3期临床结果积极 为UC患者提供持续缓解
今日，吉利德科学（Gilead Sciences）和Galapagos联合宣布，双方联合开发的口服JAK1选择性抑制剂filgotinib，在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的2b/3期临床试验中表现出持久的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受200 mg filgotinib治疗的患者在第10周达到临床缓解并维持缓解至第58周的比例显着提高。U
安进PCSK9抑制剂Repatha儿科3b期研究达主要终点
2020年8月27-29日，欧洲肝病学会（EASL）年会暨数字化国际肝脏大会（DILC）以线上会议形式隆重召开，这是EASL首次以“数字化会议”模式召开的年度盛会，吸引来自世界各地的科学和医学专家了解肝脏研究的最新进展，并交流临床经验。8月29日，安进公布降胆固醇药物Repatha（中文商品名：瑞百安，通用名：evolocumab，依洛尤单抗）治
阿斯利康Tagrisso(泰瑞沙)术后辅助治疗EGFRm早期肺癌(1b-3a)复发/死亡风险降低80%！
Tagrisso(泰瑞沙)将改变早期肺癌的临床实践，该药是第三代EGFR-TKI ，已获中国批准用于一线和二线治疗。
Cell Metab：维生素B3可用于治疗肌肉病变
近日，由赫尔辛基大学领导一项研究表明，烟酸维生素B3对进行性肌肉疾病具有治疗作用。研究发现烟酸延缓了线粒体肌肉疾病患者的病情进展，线粒体肌肉疾病是一种先天性疾病，目前没有有效的治疗手段。
B细胞肿瘤靶向新药！MEI/协和麒麟合作开发PI3Kδ抑制剂MEI-401，治疗3类肿瘤总缓解率75-100%
2020年04月26日讯 /生物谷BIOON/ --MEI Pharma是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于癌症治疗的创新疗法。近日，该公司宣布与日本药企协和麒麟(Kyowa Kirin)签订了一项全球许可、开发和商业化协议，以进一步开发和商业化ME-401。该药是一种口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，开发用于B细胞恶性肿
树鼩APOBEC3限制HBV复制及机制方面取得进展
乙型肝炎病毒(human hepatitis B virus，HBV)是引起人类乙型肝炎的病原体，能引起急慢性肝炎、肝硬化、肝癌等多种临床疾病，是我国最常见的病毒性肝炎。虽然目前有HBV疫苗，但对慢性HBV感染仍无有效治疗手段。HBV感染仍然是世界性的严重公共卫生问题。缺乏合适的HBV感染动物模型是研究发病机制和研发药物及疫苗的瓶颈。树鼩是灵长类
B细胞肿瘤靶向新药！PI3Kδ抑制剂ME-401获美国FDA快速通道资格，治疗3类肿瘤总缓解率75-100%
2020年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --MEI Pharma是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于开发用于癌症治疗的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其口服选择性磷脂酰肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂ME-401快速通道资格（FTD），用于治疗已接受至少2种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）