8月23日，罗氏旗下公司基因泰克表示，美国FDA已经接受了公司在研药物emicizumab作为预防性用药，每周一次皮下注射用于体内已产生VIII凝血因子抑制剂的A型血友病成人、青少年及儿童患者治疗的生物制品许可证申请（BLA），并授予该申请优先审评资格。几乎三分之一的出现抑制剂的A型血友病患者会接受标准的凝血因子替代疗法，这限制了这些患者的治疗选择，同时增加了威胁生命的出血和重复出血的

  据美国“侨报网”7月10日报道，一项发表于当日出版的《新英格兰医学杂志》的研究指出，一种被称为“Emicizumab”新型单克隆抗体研发成功。这种专用于治疗A型血友病的新技术可明显降低患者因抗凝血因子抗体导致的出血量，且每周只需进行一次皮下注射。据报道，目前A型血友病患者需进行一周三次静脉注射凝血因子，但在血友病的治疗过程中，会产生抗凝血因子抗体(也称为血友病抑制物)，这些

今天，BioMarin Pharmaceutical宣布其以前报告过的针对在研新药BMN 270的临床中期结果的数据更新，该基因疗法用于治疗重度A型血友病。在这项开放标签的1/2期研究中，共有15例重度A型血友病患者接受了单剂量的BMN 270，其中7名以6e13 vg/kg的剂量治疗，其余6名随后以4e13 vg/kg的较低剂量治疗。研究中另外两名患者以较低剂量治疗，作为研究中剂量递升的一部分，

瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。主要终点显示，与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比，emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%，数据具有临床意义和统计

在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上，血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林（CSL Behring）公布了A型血友病治疗药物Afstyla（lonoctocog alfa，重组单链凝血因子VIII，rFVIIISingleChain）新的研究数据。数据显示，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand）可降低药物平均使用量，同时

2017年5月16日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞公司最近宣布与美国湾区生物技术公司Sangamo达成了一项总价值最高达5亿4千5百万美元的合作协议用于共同开发后者用于治疗A型血友病的基因疗法SB-525。按照协议，辉瑞公司将先向Sangamo支付7000万美元预付款，而Sangamo将利用这笔资金完成SB-525的临床I/II期研究以及一些生产管理方面工作。此后，辉瑞公司将全权负责后

 近日，据外媒报道，血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司开发的一款血液病治疗药物Afstyla获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准，用于A型血液病患者的治疗。Afstyla是首个也是唯一一个获批治疗A型血友

CHMP建议批准CSL Behring旗下治疗A型血友病药物Afstyla。

基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。

近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典