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  • 中国专家研究新发现:基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传

      “血管脂质严重沉积”“动脉粥样硬化”……常人印象中的“老年病”可能会出现在一整个家庭的年轻人中,因为他们罹患了家族性高胆固醇血症。中国福利会国际和平妇幼保健院(下简称“国妇婴”)5日披露,中科院院士黄荷凤团队与中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌团队合作研究率先发现,利用体外基因编辑技术可部分修复相关基因突变,使治疗家族性高胆固醇

  • Nat Commun:一些高胆固醇基因因国家而异

    2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--伦敦大学学院(University College London,UCL)领导的一项新研究发现,一些预测高胆固醇风险的基因并不像在欧洲人群中一样适用于乌干达人。《Nature Communications》杂志的这项新研究进一步证明,涉及药物开发和风险预测测试的基因研究可能不适用于非欧洲人群。图片来源:Nature Communications"

  • 罕见病新药!Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励

  • 国产PCSK9抑制剂类降脂药!信达生物IBI306治疗高胆固醇血症IIa期临床研究完成首例患者给药

    2019年03月23日讯 /生物谷BIOON/ --信达生物制药有限公司(以下简称信达生物,Innovent Biologics)近日宣布,其研发的用于治疗高胆固醇血症的针对前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)重组全人源单克隆抗体IBI306的IIa期临床研究完成首例患者给药。该项IIa期临床研究是一项在中国开展的,旨在评估IBI306不同剂量重复给药治疗高胆固醇血症患者的安全性、耐受性、药代动

  • 赛诺菲、再生元Praluent标签更新 纳入更多高胆固醇血症患者

      法国制药巨头赛诺菲与合作伙伴再生元近日宣布,PCSK9抑制剂类降脂药Praluent(alirocumab)标签已更新,纳入了接受低密度脂蛋白胆固醇单采(LDL apheresis)治疗的杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)患者的给药信息。在这类患者中,Praluent的推荐剂量为每2周一次150mg,给药时间不用考虑单采治疗的时间。此次用药推荐是基于III期临床研究ODY

  • 高胆固醇真的能够降低患痴呆症的风险吗?

    2018年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --一项最新研究结果表明,85岁以上机体胆固醇水平较高的人们认知功能下降的风险往往较低,那么这是否意味着,老年阶段时机体较高水平的胆固醇能够有效帮助预防老年痴呆症的发生呢?胆固醇是机体肝脏中产生的一种蜡状物质,其同时还存在于许多食物中,胆固醇能通过由脂肪和蛋白质(脂蛋白类)构成的载体在血液中循环;根据密度这些脂蛋白可以被分为高密度脂蛋白和低密度脂蛋白

  • 高胆固醇血症新药 2期临床研究结果良好

    Esperion公司近日公开了2期临床研究 (1002 - 038)的积极研究结果,旨在评估bempedoic acid / 依泽替米贝(ezetimibe)组合疗法在高胆固醇血症(hypercholesterolemia)患者中降低低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的疗效和安全性 。在美国,有7800万人(占总人口的20%以上)患有LDL-C偏高。另外,欧洲和日本也各有7300万人和3000万人

  • 安进新一代降脂药Repatha III期临床显著降低高胆固醇患者机采需求

    Repatha是一种PCSK9抑制剂类降脂药,提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C,被视为他汀类药物之后降脂领域取得的最大进步。

  • 两篇Science揭示家族性高胆固醇血症发病率及其基因变异

    由美国格伊辛格卫生系统和Regeneron遗传学中心合作开展的一项研究发现一种威胁生命的被称作家族性高胆固醇血症(FH)的遗传病未被充分诊断和治疗。

  • 赛诺菲新一代降脂药Praluent大幅降低遗传性高胆固醇(HeFH)单采治疗需求

    Praluent是名为PCSK9抑制剂的新一代降脂药,是继他汀类之后降脂领域取得的最大进步。