中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
2025-09-29
Science 子刊揭密：大脑糖链“脱落”才是关键，靶向修复或破治疗困局
来自韩国基础科学研究所等机构的科学家们却将焦点转向了一个意想不到的方向，即大脑中微小的糖链；原来，抑郁不只是“化学失衡”，还可能是“糖衣脱落”的结果。
2025-10-15
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
攻克“不可成药”，David Baker团队中国博后利用AI从头设计蛋白，靶向内在无序蛋白，解锁治疗靶点
这两项研究中，研究团队采用了两种互补的设计策略，这两种策略基于氨基酸序列，而无需蛋白结构信息，因此，有助于在大量新的治疗靶点上实现高度通用的药物发现。
2025-07-20
AACR2025：靶向 ICAM-1 的新型CAR-T细胞疗法有望治疗晚期甲状腺癌患者
在一项新的1期临床研究中，来自德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员称，一种名为 AIC100 的新型嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法以 ICAM-1 蛋白为靶点，在两种晚期甲状腺癌患者中
2025-05-30
突破内分泌治疗耐药！PNAS新研究：靶向TRIM24降解，为ERα阳性乳腺癌患者带来新希望
发表于PNAS的该研究发现，TRIM24是雌激素受体α转录复合物关键组成，靶向降解TRIM24可抑制该受体驱动的转录与肿瘤生长，为内分泌耐药乳腺癌提供新治疗方向。
2025-09-02
靶向Eva1的CAR-T细胞在实体瘤治疗中或能发挥巨大潜力
研究结果表明，人源化的Eva1 CAR-T细胞在体外对Eva1阳性肿瘤细胞具有高度的特异性，且能够有效增殖和分泌细胞因子。
2025-06-13
Nature Medicine：靶向休眠肿瘤细胞，预防乳腺癌复发
这项随机 2 期临床试验结果显示，使用细胞自噬抑制剂羟氯喹，或 mTOR 抑制剂依维莫司，或二者联合使用，可靶向休眠的残留肿瘤细胞（RTC），从而清除播散性肿瘤细胞（DTC），预防乳腺癌复发。
2025-09-11
Nature：靶向线粒体VDAC2——破解实体瘤免疫治疗抵抗的"死亡密钥"
这项突破性研究揭示了VDAC2的双面角色：表面上是线粒体的普通"看门人"，暗地里却是肿瘤抵抗免疫攻击的"保护盾"。
2025-03-23