小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F

 2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也

CSL830是全球首个皮下预防性治疗药物，将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。

总部位于北卡州德罕的小型制药公司BioCryst Pharmaceuticals， Inc.于1月26日宣布，公司正在研制中的一种药物BCX4161获得了美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道药物认定。

据medscape报道，近日，美国食品和药物管理局的工作人员表示，在一项关键的临床试验中，Shire Plc的药物Firazyr（艾替班特）可有效治疗遗传性血管水肿引起的严重肿胀。 该注射用药物Firazyr（艾替班特）正在接受美国的审查。 在联邦顾问委员会周四召开会议审查该药物之前，FDA的工作人员发布了关于该药物的一个报告，该药物已在欧洲和其他地区的35个以上国家被批准上市。

近日，Santarus公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）未接受其药物Rhucin的上市申请。该药用于治疗一种遗传性疾病——遗传性血管性水肿（HAE），该病可导致危险的咽喉和四肢肿胀。 FDA的决定可能导致Rhucin的获批延迟一年余。据Santarus公司及其合作伙伴Pharming Group NV公司表示，FDA希望其提供正在进行的后期临床试验数据。

据国外媒体最新消息，CSL Behring公司产品Berinert已在以色列获准上市销售，该药用于治疗人体所有部位急发的遗传性血管性水肿（HAE）。 CSL Behring表示，Berinert在以色列获准的依据是它在II/III期双盲、安慰剂对照、国际性多中心临床实验中获得了成功，实验结果较为理想。 目前，Berinert已在美国、澳大利亚、加拿大、德国、阿根廷、日本和瑞士上市销售。

据国外媒体报道，新的研究表明，药物icatibant治疗致喉咙和其他部位危及生命的血管肿胀的疾病急性发作有效。 遗传性血管性水肿（HAE）患者会遭受因血管漏出液引起的肿胀的复发事件。HAE可以发生许多部位，包括面部、四肢、胃肠道或咽和喉部，在喉部可引起危险的呼吸道阻塞，研究人员自波士顿马萨诸塞州总医院的一篇新闻稿中解释道。两项最新的药物研究试验一项在波士顿开展，另一项试验在欧洲开展。