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  • 镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-180

  • 自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA罕见儿科疾病资格!

    2020年01月09日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的罕见儿科疾病资格认定(RPD)。ARU-1801是一种改

  • 镰状细胞病创新药!靶向血红蛋白聚合-voxelotor在美进入优先审查,2024年销售或达$20亿!

    2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics(GBT)公司近日,美国食品和药物管理局(FDA)已受理其提交的一份新药申请(NDA),该NDA寻求加速批准voxelotor用于镰状细胞病(SCD)的治疗。voxelotor是一种每日口服一次的药物,如果获批,将成为首个靶向血红蛋白聚合的药物,这是SCD损害的根本病因。FDA已授予该NDA优先审

  • Diabetes Care:空腹血糖、餐后血糖和血红蛋白A1c对中国成人糖尿病及并发症风险的预测价值

    由此可见,2h-PG仍可独立预测包括FPG和HbA1c在内的模型的结局。因此,除了FPG和HbA1c之外,还应考虑2h-PG的常规检测,以便更好地评估结局风险。

  • 基因魔剪!CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格,治疗2种血红蛋白

    2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法

  • Science:治疗镰状细胞疾病有戏!抑制蛋白激酶HRI可提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平

    2018年7月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院、宾夕法尼亚大学和宾夕法尼亚州立大学的研究人员鉴定出一种调节红细胞中的血红蛋白产生的关键蛋白,从而为在未来开发出治疗镰状细胞疾病(sickle cell disease, SCD)的创新性药物提供了一种潜在的靶标。在体外培养的人体细胞中进行的实验表明阻断这种蛋白能够降低让红细胞形状扭曲的特征性镰刀形状。相关研究结果

  • 《自然》子刊:胎儿时期的血红蛋白,竟是治病良药!探索50年,科学家或为最经典的遗传疾病,找到了不可思议的疗法

    从0.2厘米到170厘米,在开始衰老之前,人体的成长似乎一直都在做加法,尤其是在那不见天日的10个月里,加得飞快。5周的时间,加上了原始心血管;7周的时间,加上了四肢;10周的时间,加上了全部器官。好像没有人在意都有什么被减掉了,毕竟人体这么精密,减掉的大概都是进化中不需要的东西。可是现在,科学家们需要将一个“被减掉”的东西重新找回来。50年的时间,几代科学家的努力,在本月的《自然遗传学》杂志上终

  • Soliris升级版ALXN1210治疗血红蛋白尿症III期研究成功

      Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司,目前已有3个上市产品。近日,该公司公布了2018年第一季度报告,数据显示,全球产品净销售额9.304亿美元,与去年同期相比增长7%。3个产品中,Soliris销售额8.001亿美元(+2%,市场容量+2%)、Strensiq销售额1.107亿美元(+50%,市场容量+58%)、Kanuma销售额1960万美元(+63%

  • Blood:利用CRISPR引入有益的血红蛋白突变,有望治疗危及生命的血液疾病

    图片来自CC0 Public Domain2017年7月19日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自澳大利亚新南威尔士大学、日本理化学研究所生物资源中心和日本红十字会的研究人员利用基因编辑技术CRISPR将一种有益的自然突变引入到血细胞中,能够开启胎儿血红蛋白(foetal haemoglobin)产生,这一进展可能最终导致人们开发出治愈镰状细胞性贫血和其他的血液疾病的方法。相关研究结果

  • 昆明动物所等发现藏族人群血红蛋白浓度的海拔拐点

       近日,中国科学院昆明动物研究所宿兵实验室与西藏大学、青海高原医学科学研究院等开展合作,研究发现了藏族人群血红蛋白浓度的海拔拐点。这是该团队在藏族高原适应机制研究中的又一阶段性成果,首次提出4500米可能是世居藏族人群对高原低氧环境适应的临界海拔,初步回答了藏族人群究竟能适应多高海拔的问题。该研究成果于6月7日在线发表在《美国血液学杂志》上(American Jo