首页 » 标签 :“脊髓性肌萎缩症”(共找到约11条相关新闻)
  • 脊髓性肌萎缩症患儿福音 两款SMA新药获得积极进展

      脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类严重的遗传病,能导致患者的肌肉功能不断恶化,导致死亡。据统计,SMA是最为致命的遗传疾病之一,但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是,近期的两项临床试验,让我们看到了更多新药上市的希望。第一项研究来自Cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这是一款下一代的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂(fast skeletal muscle t

  • 美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

    2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位(ODD)。SRK-015是一种首创的(first-in-class)、选择性的肌肉生长抑素(myo

  • 全球首个脊髓性肌萎缩症药物Spinraza公布首个临床3期数据

     百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布,公司用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的药物SPINRAZA? (nusinersen)的首个临床3期试验数据结果在新英格兰医学期刊 (The New England Journal of Medicine,简称NEJM)上公布。SPINRAZA是全球首个也是唯一一个获批用于SMA治疗的药物。标题为“nusinersen与模拟对照

  • 罕见病重磅消息!百健Spinraza获欧盟批准,成欧洲首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物

    2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --由美国生物技术巨头百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会(EC)已批准Spinraza用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)的治疗,这是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元生

  • FDA 授予 Cytokinetics 公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

    Cytokinetics 是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics 正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 CK-212

  • FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎缩症新药的孤儿药地位

     Cytokinetics是一家处于后期阶段的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化首创的(first-in-class)肌肉激活药物,用于肌肉进行性衰弱中受到的损害、疾病和功能退化的潜在治疗。作为肌肉生物学和肌肉力学领域的领导者,目前,Cytokinetics正在开发小分子候选药物,专门用于增加肌肉功能和收缩能力。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物CK-

  • 百健 Spinraza 成欧洲首个治疗脊髓性肌萎缩症药物

    由百健(Biogen)与合作伙伴 Ionis 制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物 Spinraza(nusinersen)近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极意见,支持批准 Spin

  • 罕见病重磅消息!全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物Spinraza获美国FDA批准

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中,Spinraza显著改善了患者的运动机能。

  • 罕见病新药进展!百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

    Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。

  • JCI:通过阻断sumo化修饰途径治疗脊髓性肌萎缩症新策略

    近日,临床医学类杂志Journal of Clinical Investigation 在线发表了密歇根大学Jason P. Chua等人关于多聚谷氨酰胺雄激素受体导致脊髓型肌肉萎缩症(SBMA)的最新研究成果。