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  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物!罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查!

    2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理risdiplam的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药是一种运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年5月24日。之前,FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物!罗氏risdiplam治疗2型和3型SMA关键III期获得成功!

    2019年11月13日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日公布了评估口服药物risdiplam治疗年龄在2-25岁的2型或3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者III期SUNFISH研究第二部分的阳性数据。结果显示,研究达到了运动功能测量32(MFM-32)量表评分相对基线变化的主要终点:治疗一年后,与安慰剂组相比,risdiplam治疗患者运动功能表现出显著改善。迄今为止,评估r

  • 首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在全国开启患者治疗

    渤健公司旗下的我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)治疗药物诺西那生钠注射液今天在全国5个城市同步开启患者治疗。首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗。 渤健 渤健公司旗下的我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)治疗药物诺西那生钠注射液今天在全国5个城市同步开启患者治疗。首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗

  • 全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市

    渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)正式在中国上市,诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步,国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件:中国SMA诊治中心联盟成立,全国25家医院成为联盟的首批成员单位。 诺西那生钠注射液正式在中国上市,为脊髓

  • 喜大普奔!首个治疗脊髓性肌萎缩症药物,诺西那生钠注射液在中国获批

    2019年2月28日,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,其特

  • 罕见病重磅消息!百健Spinraza获中国批准,成首个脊髓性肌萎缩症(SMA)药物

    2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健(Biogen)近日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准Spinraza(nusinersen)用于5q脊髓性肌萎缩症(5q-SMA)患者的治疗。此次批准,使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型,约占全部SMA病例的95%,该类型SMA是由5号染色体上的SMN1(运动神经元

  • 国际罕见病日:关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活

     “长大了我要当兵!要保卫祖国,养我妈妈!”如果没有看到草根坐着的轮椅,不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子,他看起来是那么阳光可爱,对未来充满期待。每年2月的最后一天,是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际,国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

  • 脊髓性肌萎缩症(SMA)新药!罗氏口服药物risdiplam获欧盟优先药物资格(PRIME)

    2018年12月18日/生物谷BIOON/--瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予risdiplam(RG7916)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的优先药物资格(PRIME)。目前,罗氏正在开展3项全球性多中心III期临床研究(FIREFISH[NCT02913482]、SUNFISH[NCT02908685]、JEWELFISH[NCT03032172]),评估r

  • 我国开展脊髓性肌萎缩症基因携带筛查研究

     在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候,来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上,遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策,否定基因编辑婴儿的做法,据介绍我国将开展脊髓性肌萎缩症(SMA)基因携带者筛查研究,这项出生缺陷干预研究,将利用分子遗传筛查技术,通过研究SMA基因携带在我国不同地区、不同民族发生

  • 脊髓性肌萎缩症患儿福音 两款SMA新药获得积极进展

      脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类严重的遗传病,能导致患者的肌肉功能不断恶化,导致死亡。据统计,SMA是最为致命的遗传疾病之一,但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是,近期的两项临床试验,让我们看到了更多新药上市的希望。第一项研究来自Cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这是一款下一代的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂(fast skeletal muscle t