“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江举行
9月26日,“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江科学会堂举行。上海市生物医药行业协会会长、上海市生物医药技术研究院院长、党委副书记傅大煦先生,上海市生物医药行业协会副会长
2023-09-28
Sci Adv:科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明,骨髓/自然杀伤性(NK)细胞前体急性白血病(MNKPL)对于名为L-天冬酰胺酶(L-asparaginase)的药物高度敏感,这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22
药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定(RPDD),用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
全球首例治愈:浙大团队发现罕见病新致病基因,创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明:在同等给药量时,相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素(anakinra)和卡纳单抗(canakinumab),“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
Cell:揭示罕见的APOE 基因突变竟可阻止大脑损伤和认知障碍,有望开发出预防阿尔茨海默病的新方法
阿尔茨海默病困扰着哥伦比亚的一个大家族,这个家族几代人中,有一半人在壮年时就患上了这种疾病。但是,这个家族中的一位成员却躲过了这个看似注定的命运:尽管遗传缺陷导致她的亲属在 40 多岁时就患上了痴呆症
2023-12-15