Aegerion罕见病药物获FDA顾问委员会支持
2012年10月15日 电 /生物谷BIOON/-- Aegerion罕见病药物lomitapide今天获得了来自FDA顾问委员会的支持。该机构发表评论称这一药物是“纯合子家族性高胆固醇血症治疗领域潜在的重大进步“，为那些需要治疗的患者提供了新的治疗方法。 FDA这样评论这一药物：“对于急需提高血液中LDL-C浓度的患者而言，面临的最大风险是心血管病。
Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目
2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司（KHK）获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时，KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。
Sarepta罕见病药物良好数据致股价上涨
2012年10月3日 电 /生物谷BIOON/-- Sarepta公布了其用于治疗Duchenne肌营养不良症药物的数据。这一药物治疗罹患该病的患者时取得了良好数据，在一小组给予最高剂量eteplirsen的患者群体中，患者进行六分钟行走测试时，步行距离比安慰剂组远了89.4米。 由于其治疗效果的良好，Sarepta股价一度飙升超过100%。
罗氏支付5.95亿美元获得Chiasma三期临床罕见病药物Octreolin
2013年2月19日讯 /生物谷BIOON/ -- 罗氏已获得Chiasma公司用于治疗肢端肥大症的三期临床药物Octreolin的全球商业权利，为此罗氏需支付6500万美元的预付款和5.3亿美元的里程碑付款，以获得这个药物的市场权利。 Octreolin是一种治疗肢端肥大症的口服疗法，或可取代不便利的注射疗法。
Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究
2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资，以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果，例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法；UX003则是针对于7型粘多糖病（MPS 7），目前正进行临床阶段I/II研究。
FDA批准Talon制药Marqibo用于罕见白血病治疗
2012年8月9日 讯 /生物谷BIOON/-- 美国监管机构FDA经由加速审批程序批准Talon制药旗下的新药Marqibo上市。这是一种针对一种罕见白血病的仿制药。这一药物的审批仅经历了一个单独的临床实验。 坐落于洛杉矶南部的Talon制药获准销售这一药物。Marqibo是由脂质体包裹的长春新碱，用于治疗费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病。
Sanofi、NEA等投入1800万美元支持Edimer罕见病研究
2013年7月31日讯 /生物谷BIOON/ --Sanofi、NEA等知名企业联合向Edimer公司投资1800万美元。Edimer公司将会用这笔钱来继续开发其用于治疗X性连锁少汗性外胚层发育不良（XLHED）的新药EDI200。EDI200是一种能够调节新生儿牙齿和汗腺正常发育的蛋白质，能够完善人的体温调节能力。收到这笔投资后，Edimer公司将会开始进行一系列临床试验。
