“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江举行

9月26日，“关爱罕见病、创新破局策略研讨”论坛在张江科学会堂举行。上海市生物医药行业协会会长、上海市生物医药技术研究院院长、党委副书记傅大煦先生，上海市生物医药行业协会副会长，上海张江（集团）有限公司副总经理王凯荣先生，张江集团副总经济师、康桥集团党委书记、总经理黄平先生，上海申江医学科技发展基金会秘书长王金珂先生，晟斯生物集团董事长王亚里博士，晟斯生物集团CEO胡皓悦先生，南方医科大学南方医院孙竞教授，上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授，上海药品审评核查中心专家等出席会议。上海市生物医药行业协会执行会长兼秘书长陈少雄主持本次论坛。

罕见病药物研发一直以来是医学界共同面对的挑战。如何让更多罕见病药物可及，满足未被满足的患者临床需求，是本次论坛讨论的重点。

在这一背景下，为了更好地帮助和关爱罕见病患者人群，上海市生物医药行业协会、复旦大学附属儿科医院、上海湾区科创中心及上海湾区科技发展有限公司签署战略合作共同发起，上海湾区科技发展有限公司出资设立上海申江医学科技发展基金会，并举行了揭牌仪式。晟斯生物将成为申江医学科技发展基金会的首批捐赠者，以帮助贫困罕见病患者。

与会专家呼吁全社会集中更多力量，从诊疗、保障、康复、社会融入等各方面给予罕见病患者以关爱。

上海市生物医药行业协会会长傅大煦在致辞中表示，罕见病治疗遭遇的两个难题：一是能不能有药；二是当药研发出药来以后，是否可及可负担。他指出：“目前在政策、技术、人才、资本的共同推动下，我国罕见病领域得到快速的发展，但仍存在大量未被满足的临床需求。”

在我们身边这样的一群“玻璃人”，他们受遗传影响，身体内天生缺少特定的凝血因子，从而终生伴随着“血流不止”的痛苦。这种疾病就是血友病，它是一种极具代表性的罕见病。

中国血友之家创始人及会长、北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在视频致辞中以罕见病患者的身份讲述了罕见病药物的临床需求，非常期待能够有更多的新药产品尽快在中国上市，用于血友病患者的治疗，以改善血友病治疗的方法，进而实现患者的健康。

由于支付能力不足，在包括中国在内的广大新兴市场国家，血友病患者的治疗需求远远没有得到满足，患者从身心到经济上都承受着令人难以想象的痛苦和困难。

晟斯生物是一家致力于血友病全系列治疗药物研发的企业，致力于满足更多血友病患者的治疗需求，让患者“方便”用“好药”。目前，晟斯生物已有4款原研血友病治疗创新生物药已进入上市申请或临床研究阶段，分别是：一款长效重组凝血八因子（107项目）、一款超长效重组凝血八因子（117项目）、一款活化重组长效凝血七因子（109项目）和一款超长效重组凝血九因子（327项目）。

晟斯生物集团董事长王亚里博士在主题报告环节中，围绕“血友病治疗的临床和研发现状”这一主题展开深入分享。他表示：“放眼国内，由于早期药品的供给不足导致统计不准确，目前国内真正接受治疗并登记在案的只有4万人左右，但血友病患者人数众多并仍呈现持续增加的趋势。目前临床急需的就是稳定供应、患者消费能力可及的，国内市场空白的长效凝血因子类产品。”

就在今年6月，由晟斯生物自主研发的长效重组凝血八因子，作为国产首款长效凝血因子新药递交药品上市许可申请。晟斯生物的这一新进展将不仅有望解决市场上药物短缺的问题，还能大幅降低给药频率，让患者花更少的钱达到更好的治疗效果。未来，晟斯生物将以更先进的科技成果造福更多的血友病患者。

论坛上，血液病领域的专家做了精彩纷呈的学术报告。对于血友病患者而言，预防治疗至关重要。目前国内常规治疗血友病的药物主要为血源性凝血因子、标准半衰期重组凝血八因子，与欧美发达国家预防治疗渗透率相比仍有差距。

南方医科大学南方医院孙竞教授在会上带来了《长效重组凝血因子VIII开启中国血友病A治疗新格局》的报告，详细讲述了国产长效重组凝血因子的特点和优势。他谈道：“血友病治疗从1.0时代追求‘不死’ ，到2.0时代追求‘不痛’，正迈向3.0时代，追求‘零出血、不残’，患者像正常人一样生活。目前国内只有标准半衰期重组八因子，患者需要每2天1次频繁静脉注射，十分痛苦，依从性差。长效及超长效重组凝血因子每周仅需注射1-2次，极大减轻患者注射痛苦，在欧美已经成为血友病A预防治疗主流。长效重组凝血因子PK个体化预防治疗将实现药物谷浓度持续达标3-5%以上，追求零出血，消除靶环节，减少残疾。期待国产长效重组凝血因子早日上市，助力中国血友病患者迈入3.0时代。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授在《血友病诊治-瑞金医院的实践》主题报告中，详细分析了在我国罕见病诊断率低、误诊情况屡有发生的背景下，如何突破技术壁垒、实现罕见病患者的精准诊断。

近年来，国家药监局以深化审评审批制度改革为契机，努力加快罕见病药品上市速度，让更多的罕见病患者有药可用。在严谨科学的基础上采用灵活的设计方法，监管机制和审评政策在很大程度上也影响着罕见病药物的研发进程。上海药审中心专家就我国罕见病药物优先审评审批情况展开详细介绍。可以看到，一系列政策出台见效，正为流逝的生命按下“减速键”。

此外，基因治疗技术为罕见病患者带来了更多的创新疗法选择。来自天泽云泰、医药魔方、领诺医药等企业专家代表也都在研讨会上分享了关于罕见病药物研发的临床实践，数字化及商业化路径，体现了多方在罕见病领域的深耕和努力。

相信在行业的共同推动下，未来我们将见证更多国产罕见病新药研发与上市，为每一位罕见病患者照亮希望之灯，为中国健康事业贡献力量。