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  • 重磅!新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布,评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性

  • Nature:重大突破!首次从结构上揭示间日疟原虫入侵人红细胞机制

    2018年7月3日/生物谷BIOON/---疟原虫入侵人体的年轻红细胞,随后开始在整个身体中扩散。在一项新的研究中,来自澳大利亚和美国的研究人员利用低温电镜技术(cryo-EM)首次在原子水平上揭示出间日疟原虫(Plasmodium vivax)如何入侵人体红细胞的三维蓝图。他们绘制出这种疟原虫与它们入侵的年轻红细胞之间的首次接触,从而破解了它们用来附着到人红细胞上的分子机器---间日疟原虫蛋白P

  • 香港城市大学研究人员巧妙利用红细胞EVs进行RNA药物递送

    包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)和CRISPR-Cas9基因编辑guide RNA(gRNA)在内的RNA治疗药物正以新的方式高度特异、灵活地靶向患者基因组。尽管一些化学修饰的AOSs和siRNAs已经进入临床试验阶段,但由于当前递送载体的靶向性不好,所以目前仍局限于肝脏和中枢神经系统的疾病治疗。RNA药物递送(包括病毒,如腺病毒、慢病毒、逆转录病毒,脂质转染试剂和脂质纳米颗

  • Cell:人体红细胞发育机制取得重大突破

    2018年3月24日/生物谷BIOON/---科学家们经常从基因表达控制机制(转录因子和染色质重塑等)的角度谈论细胞命运和细胞定型(cell commitment)。但是,在一项新的研究中,来自美国达纳-法伯癌症研究所和布罗德研究所的研究人员通过研究一种罕见的被称作戴-布二氏贫血(Diamond-Blackfan anemia, DBA)的遗传性血液疾病,发现了一种控制红细胞是否实现完全发育的机制

  • NEJM:CRISPR立新功!助力找到导致红细胞增多症的第一个遗传突变!

    2018年3月12日讯 /生物谷BIOON /——一个新发现的遗传突变导致了血液中红细胞生成素(erythropoietin,EPO)增多。这个突变导致一个正常情况下并不参与形成该蛋白的信使RNA(mRNA)重编程产生该蛋白质,因此使得血液中的红细胞异常增多。来自巴塞尔大学生物医学系和巴塞尔大学医院的研究人员在《New England Journal of Medicine》上报道了他们的发现。图

  • 最新"超级血液疗法"有望治愈癌症:红细胞替代缺失酶

    小编推荐会议:2018第九届细胞治疗研讨会3月7日消息,据国外媒体报道,目前,新成立的生物技术公司Rubius Therapeutics希望使用红细胞替代缺失酶,并最终有效治疗一些罕见、致命疾病,例如:癌症。迄今为止,该公司已筹集2.2亿美元投入研发。就像医生使用患者免疫系统改良T细胞治疗癌症一样,Rubius Therapeutics公司正在使用红细胞研制靶向疾病疗法。媒体报道称,Rubius

  • FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定

    Global Blood Therapeutics(GBT)近日宣布,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新药voxelotor(以前称为GBT440)颁发了突破性疗法认定(BTD)。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法,已获得了欧洲药品管理局(EMA)的优先药物(PRIME)资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身

  • Science:重磅!开发疟疾疫苗有戏!揭示间日疟原虫通过劫持人转铁蛋白受体入侵红细胞

    2018年1月8日/生物谷BIOON/---间日疟原虫(Plasmodium vivax)在世界上广泛分布,当前给全球人类健康造成巨大负担,是非洲以外国家最常见的一种致命性的疟原虫,每年导致1600万例以上的临床病例。这种疟原虫能够在数月内潜伏在肝脏中,而不会引起任何症状,这使得它很难治疗。在一项新的研究中,来自澳大利亚、美国、新加坡、德国、英国、泰国、巴西和新西兰的一个国际研究团队发现间日疟原虫

  • Nat Commun:突破!科学家阐明人类机体红细胞生物钟发生的机制

    2017年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自萨里大学和剑桥大学的研究人员通过研究揭开了机体红细胞昼夜节律发生的奥秘,同时他们还发现钾离子或许在红细胞昼夜节律的发生过程中扮演着关键角色。图片来源:Wikimedia Commons 红细胞和机体中其它细胞类似,其也有24小时的生物钟,即在白天和夜晚会发生细

  • PNAS:破解100多年科学难题 揭秘甲状腺激素如何促进红细胞产生!

    2017年9月6日 讯 /生物谷BIOON/ --一个多世纪以来,临床医生们都认为甲状腺功能低下症患者更易于发生贫血,甲状腺功能低下通常是因为碘摄入不足而引发的;但目前研究人员并不清楚甲状腺激素和血液红细胞产生之间的关联,日前,来自怀海德研究所的研究人员通过研究调查了甲状腺激素和红细胞之间的关联,相关研究刊登于国际杂志Proceedings of the National Academy of S